Los fracasos de la FDA son el resultado de demasiada burocracia y vacilaciones regulatorias. Sin embargo, las prescripciones del Times para el cambio simplemente aumentarían la dosis.

Un New York Times reciente editorial acerca de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) refleja una debilidad sistemática en la otrora venerable Dama Gris: los miembros del consejo editorial a menudo se basan en consignas y sabiduría popular en lugar de evidencia sustancial.

El editorial se titulaba: “La FDA está en problemas. Aquí se explica cómo solucionarlo”. La agencia es en problemas. Pero se debe a los mismos tipos de "arreglos" que recomienda el Times.

La FDA es altamente burocrática y reacia al riesgo, lo que lleva a un proceso de aprobación de medicamentos lento y costoso; según el último recuento, más de $2.5 mil millones para llevar un nuevo medicamento al mercado. Sin embargo, los mariscales de campo de sillón del Times quieren ralentizarlo aún más y aumentar el costo y los riesgos de innovar.

Supuestamente, se están aprobando demasiados medicamentos “con muy pocos datos sobre qué tan seguros o efectivos son”, según el editorial. Más específicamente, los reguladores supuestamente han hecho "compromisos" al aceptar "evidencia sustituta" de eficacia.

De hecho, hay buenas razones por las que las pruebas clínicas de nuevos medicamentos se pueden lograr con menos ensayos y más pequeños. Estamos entrando en la era de la medicina de precisión o personalizada, cuyo mantra es “la dosis correcta del medicamento correcto para el paciente correcto en el momento correcto”.

Refleja que los tratamientos están cambiando gradualmente de un enfoque único relativamente impreciso para todos a uno más personalizado, de modo que los pacientes puedan adaptarse a la mejor terapia en función de su composición genética, las características específicas de su enfermedad y otros factores predictivos. factores Esto permite a los médicos evitar recetar un medicamento que probablemente no sea efectivo o que pueda causar efectos secundarios graves en ciertos pacientes.

Cómo los ensayos más pequeños pueden ser más precisos

El editorial ignora que esos factores hacen posibles las pruebas de drogas en poblaciones más pequeñas y mejor dirigidas. Ese no es un concepto completamente nuevo. En circunstancias apropiadas, la FDA ha utilizado durante mucho tiempo menos ensayos clínicos y más pequeños como base para la aprobación.

Lo que lo hace posible es que la investigación médica está descubriendo cada vez más indicadores biológicos o "biomarcadores", como variantes de secuencias de ADN, los niveles de ciertas enzimas o la presencia o ausencia de receptores de fármacos, que pueden dictar cómo se debe tratar y tratar a los pacientes. para predecir la probabilidad de que la intervención sea efectiva o produzca efectos secundarios peligrosos.

El uso de biomarcadores permite a las compañías farmacéuticas seleccionar mejor las poblaciones de pacientes para los ensayos clínicos a fin de demostrar la eficacia. La razón está relacionada con el poder estadístico de los estudios clínicos: en cualquier tipo de experimento, un principio fundamental es que cuanto mayor sea el número de sujetos o iteraciones, mayor será la confianza en los resultados. Por el contrario, los estudios pequeños generalmente tienen grandes incertidumbres sobre los resultados, y ahí es donde los biomarcadores pueden marcar la diferencia.

Al definir mejor los grupos experimentales, como limitar el ensayo solo a pacientes con una determinada mutación en su genoma o tumor, pueden ayudar a los fabricantes de medicamentos a diseñar estudios clínicos que muestren "una diferencia de tratamiento relativa alta" entre el medicamento y lo que sea. en comparación con (a menudo un placebo, pero a veces otro tratamiento).

Por ejemplo, un 2018 estudiar de pacientes con ciertos cánceres pancreáticos o gastrointestinales raros encontraron que el análisis de las "redes de señalización de proteínas" en los tumores podría identificar reguladores de la supervivencia del tumor. Luego, los investigadores pudieron probar el efecto de varios medicamentos en estos reguladores. Eso les permitió predecir en muchos pacientes qué medicamentos serían efectivos en los tumores, el tipo de oncología de precisión que hace posibles ensayos clínicos más pequeños.

Olfatear las críticas necesarias de la FDA

El editorial del Times criticó a la FDA por “su papel en la epidemia de opioides (los reguladores permitieron que hubiera demasiados opioides en el mercado sin marcarlos adecuadamente como adictivos o mortales)”, pero, de hecho, los reguladores se aseguraron de que los medicamentos fueran seguros y efectivos cuando se usaran de acuerdo con las etiquetas, que, de hecho, advierten sobre el potencial de adicción. Análogamente, ¿se puede culpar a la Oficina de Alcohol, Tabaco, Armas de Fuego y Explosivos de que muchos estadounidenses sufran de alcoholismo?

Criticar a la FDA por su manejo de los cigarrillos electrónicos es fácil. Pero el editorial del Times incluso se equivocó en eso, haciéndose eco de los llamados de los prohibicionistas para prohibir la venta de estos productos a fumadores adultos, en lugar de hacer cumplir agresivamente la prohibición existente sobre la venta a menores.

The Times podría haber arrojado una poderosa crítica basada en la ciencia de la agencia por perpetuar el mito creado por activistas de que los cigarrillos electrónicos de nicotina tenían cualquier cosa tiene que ver con el brote de enfermedad pulmonar del año pasado, que fue causado por aceites de THC adulterados, no por vaporizadores de nicotina. Al culpar incorrectamente a los cigarrillos electrónicos por las enfermedades, la información errónea de la FDA impidió que innumerables fumadores adultos cambiaran a una alternativa verdaderamente menos dañina. The Times no pudo responsabilizar a la agencia por no decir la verdad cuando más importaba.

El editorial del Times acusa a la agencia de haberse vuelto "demasiado susceptible a la presión externa", lo que la mayoría de los observadores de la FDA consideran infundado. Si la FDA ha favorecido algún interés especial, son los "progresistas", incluida la industria de alimentos orgánicos, que ha violado sistemáticamente las regulaciones relativas a las "afirmaciones de ausencia" en las etiquetas (como "libre de OGM") y al acceder a las demandas de " defensores de la salud pública” que rechazan las políticas de reducción de daños hacia los cigarrillos electrónicos. El remedio para tales fallas es una gestión mejor y más inteligente.

La FDA necesita una dieta, no más dinero

El editorial del Times afirma que la FDA “tiene muy pocos recursos y muy poco poder para cumplir con sus responsabilidades clave”. Los hechos demuestran lo contrario. De acuerdo con la Servicio de Investigación del Congreso:

Entre el año fiscal 2015 y el año fiscal 2019, el nivel total del programa promulgado por la FDA aumentó de $4,507 mil millones a $5,725 mil millones. Durante este período de tiempo, los fondos asignados por el Congreso aumentaron en 21% y los ingresos por tarifas de usuario aumentaron en 35%. La solicitud presupuestaria de la Administración para el año fiscal 2020 fue para un nivel de programa total de $5,981 mil millones, un aumento de $256 millones (+4%) sobre el monto aprobado para el año fiscal 2019 ($5,725 mil millones).

Más importante que los números en bruto es cómo se utilizan los recursos de la FDA. La agencia se ha vuelto extremadamente pesada, con cada vez más cuadros que aparecen en la parte superior del organigrama, a pesar de que la gran mayoría de las acciones regulatorias y de supervisión diarias se toman a nivel de los diversos "centros" de la FDA: el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, Centro de Seguridad Alimentaria y Nutrición, etc. La FDA necesita ponerse a dieta, no tener “recursos” adicionales.

El editorial del Times respaldó una propuesta reciente para convertir a la FDA de un componente del Departamento de Salud y Servicios Humanos en una agencia independiente. Eso sería una receta para el desastre. La intromisión política en las decisiones de la agencia ha sido extremadamente rara en los últimos años, y las calamidades genuinas en las que ha estado involucrada la FDA han sido heridas autoinfligidas que podrían haberse evitado con más, no menos, la rendición de cuentas y la supervisión.

Tres distinguidos ex funcionarios federales presentado en la revista Health Affairs argumentos procesales convincentes en contra de convertir a la FDA en una agencia independiente. Como agencia independiente, dijeron, la FDA no estaría sujeta a las políticas del Departamento de Justicia, lo que podría llevar a que diferentes partes del gobierno adopten posiciones inconsistentes sobre temas que podrían incluir la política exterior.

Además, señalan, la aplicación de un enfoque consistente para la elaboración de normas como lo requiere el trabajo dentro de las restricciones de Salud y Servicios Humanos y la Oficina de Administración y Presupuesto es un control útil sobre la regulación altamente costosa o equivocada. “También es una forma en que el Congreso y el presidente pueden garantizar la coherencia en todo el gobierno en la aplicación de la experiencia en la política regulatoria”, escribieron.

Los fracasos de la FDA son el resultado de demasiada burocracia y vacilaciones regulatorias. Sin embargo, las prescripciones del Times para el cambio simplemente aumentarían la dosis.

Publicado originalmente aquí.

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