Les échecs de la FDA sont le résultat de trop de tergiversations réglementaires et de bureaucratie. Pourtant, les prescriptions de changement du Times ne feraient qu'augmenter la dose.

Un récent New York Times éditorial à propos de la Food and Drug Administration (FDA) reflète une faiblesse systématique chez l'ancienne vénérable Grey Lady : les membres du comité de rédaction s'appuient souvent sur des slogans et la sagesse populaire plutôt que sur des preuves substantielles.

L'éditorial était intitulé « La FDA est en difficulté. Voici comment y remédier. L'agence est en difficulté. Mais cela est dû aux types de "correctifs" recommandés par le Times.

La FDA est très bureaucratique et averse au risque, ce qui entraîne un processus d'approbation des médicaments lent et coûteux - au dernier décompte, plus de $2,5 milliards pour mettre un nouveau médicament sur le marché. Pourtant, les quarterbacks du Times veulent le ralentir encore plus et augmenter le coût et les risques de l'innovation.

Soi-disant, trop de médicaments sont approuvés "avec trop peu de données sur leur sécurité ou leur efficacité", selon l'éditorial. Plus précisément, les régulateurs ont soi-disant fait des « compromis » en acceptant des « preuves de substitution » d'efficacité.

En fait, il y a de bonnes raisons pour lesquelles les essais cliniques de nouveaux médicaments peuvent être réalisés avec des essais moins nombreux et plus petits. Nous entrons dans l'ère de la médecine de précision, ou personnalisée, dont le mantra est « la bonne dose du bon médicament pour le bon patient au bon moment ».

Cela reflète le fait que les traitements passent progressivement d'une approche unique relativement imprécise à une approche plus personnalisée, de sorte que les patients peuvent être jumelés au meilleur traitement en fonction de leur constitution génétique, des caractéristiques spécifiques de leur maladie et d'autres facteurs prédictifs. les facteurs. Cela permet aux médecins d'éviter de prescrire un médicament dont l'efficacité est peu probable ou qui pourrait entraîner des effets secondaires graves chez certains patients.

Comment des essais plus petits peuvent être plus précis

L'éditorial ignore que ces facteurs rendent possible le dépistage des drogues dans des populations plus petites et mieux ciblées. Ce n'est pas un concept complètement nouveau. Dans des circonstances appropriées, la FDA a longtemps utilisé des essais cliniques moins nombreux et plus petits comme base d'approbation.

Ce qui rend cela possible, c'est que la recherche médicale découvre de plus en plus d'indicateurs biologiques, ou « biomarqueurs » - tels que des variantes de séquences d'ADN, les niveaux de certaines enzymes ou la présence ou l'absence de récepteurs de médicaments - qui peuvent dicter la façon dont les patients doivent être traités et pour prédire la probabilité que l'intervention soit efficace ou provoque des effets secondaires dangereux.

L'utilisation de biomarqueurs permet aux sociétés pharmaceutiques de mieux sélectionner les populations de patients pour les essais cliniques afin de démontrer leur efficacité. La raison est liée à la puissance statistique des études cliniques : dans tout type d'expérience, un principe fondamental est que plus le nombre de sujets ou d'itérations est élevé, plus la confiance dans les résultats est grande. À l'inverse, les petites études comportent généralement de grandes incertitudes quant aux résultats, et c'est là que les biomarqueurs peuvent faire la différence.

En définissant mieux les groupes expérimentaux, comme en limitant l'essai uniquement aux patients présentant une certaine mutation dans leur génome ou leur tumeur, ils peuvent aider les fabricants de médicaments à concevoir des études cliniques qui montreront "une différence de traitement relative élevée" entre le médicament et ce qu'il est. par rapport à (souvent un placebo, mais parfois un autre traitement).

Par exemple, un 2018 étude des patients atteints de certains cancers rares du pancréas ou gastro-intestinaux ont découvert que l'analyse des « réseaux de signalisation protéique » dans les tumeurs pouvait identifier des régulateurs de la survie tumorale. Les chercheurs ont alors pu tester l'effet de divers médicaments sur ces régulateurs. Cela leur a permis de prédire chez de nombreux patients quels médicaments seraient efficaces dans les tumeurs - le type d'oncologie de précision qui rend possible des essais cliniques plus petits.

Flâner sur les critiques nécessaires de la FDA

L'éditorial du Times a blâmé la FDA pour "ses rôles dans le épidémie d'opiacés (les régulateurs ont autorisé trop d'opioïdes sur le marché sans les signaler correctement comme addictifs ou mortels) », mais, en fait, les régulateurs ont veillé à ce que les médicaments soient sûrs et efficaces lorsqu'ils sont utilisés conformément aux étiquettes, qui, en fait, avertissent sur le potentiel de dépendance. De même, le Bureau of Alcohol, Tobacco, Firearms and Explosives peut-il être blâmé pour de nombreux Américains souffrant d'alcoolisme ?

Critiquer la FDA pour sa gestion des cigarettes électroniques est facile. Mais l'éditorial du Times s'est même trompé, faisant écho aux appels des prohibitionnistes à interdire la vente de ces produits aux fumeurs adultes, plutôt que d'appliquer de manière agressive l'interdiction existante de vente aux mineurs.

Le Times aurait pu décrocher une puissante critique scientifique de l'agence pour avoir perpétué le mythe créé par les militants selon lequel les cigarettes électroniques à la nicotine avaient n'importe quoi à voir avec l'épidémie de maladie pulmonaire de l'année dernière, qui a été causée par des huiles de THC frelatées, et non par des vapos à la nicotine. En blâmant à tort les e-cigarettes pour les maladies, la désinformation de la FDA a empêché d'innombrables fumeurs adultes de passer à une alternative vraiment moins nocive. Le Times n'a pas tenu l'agence responsable de ne pas avoir dit la vérité au moment le plus important.

L'éditorial du Times accuse l'agence d'être devenue "trop sensible aux pressions extérieures", ce que la plupart des observateurs de la FDA trouvent sans fondement. Si la FDA a favorisé des intérêts particuliers, ce sont des intérêts "progressistes", y compris l'industrie alimentaire biologique, qui a systématiquement violé les réglementations concernant les "allégations d'absence" sur les étiquettes (comme "sans OGM"), et en accédant aux exigences de " défenseurs de la santé publique » qui rejettent les politiques de réduction des méfaits envers les cigarettes électroniques. Le remède à ces défaillances est une gestion meilleure et plus intelligente.

La FDA a besoin d'un régime, pas de plus d'argent

L'éditorial du Times affirme que la FDA "a trop peu de ressources et trop peu de pouvoir pour s'acquitter de ses principales responsabilités". Les faits plaident le contraire. Selon le Service de recherche du Congrès:

Entre l'exercice 2015 et l'exercice 2019, le niveau total du programme adopté par la FDA est passé de $4,507 milliards à $5,725 milliards. Au cours de cette période, le financement alloué par le Congrès a augmenté de 21% et les revenus des frais d'utilisation ont augmenté de 35%. La demande de budget de l'administration pour l'exercice 2020 portait sur un niveau de programme total de $5,981 milliards, soit une augmentation de $256 millions (+4%) par rapport au montant adopté pour l'exercice 2019 ($5,725 milliards).

Plus important que les chiffres bruts est la façon dont les ressources de la FDA sont utilisées. L'agence est devenue extrêmement lourde, avec de plus en plus de cases apparaissant en haut de l'organigramme, même si la grande majorité des mesures de surveillance et de réglementation quotidiennes sont prises au niveau des différents «centres» de la FDA - le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments, Centre de sécurité alimentaire et de nutrition, etc. La FDA a besoin d'être mise au régime, pas d'avoir des "ressources" supplémentaires.

L'éditorial du Times a approuvé une proposition récente visant à convertir la FDA d'une composante du ministère de la Santé et des Services sociaux en une agence indépendante. Ce serait une prescription pour le désastre. L'ingérence politique dans les décisions de l'agence a été extrêmement rare ces dernières années, et les véritables calamités dans lesquelles la FDA a été impliquée ont été des blessures auto-infligées qui auraient pu être évitées avec Suite, pas moins, la responsabilité et la surveillance.

Trois anciens fonctionnaires fédéraux distingués présenté dans la revue Health Affairs des arguments procéduraux convaincants contre la transformation de la FDA en agence indépendante. En tant qu'agence indépendante, ont-ils déclaré, la FDA ne serait pas liée par les politiques du ministère de la Justice, ce qui pourrait conduire à des positions incohérentes prises par différentes parties du gouvernement sur des questions pouvant inclure la politique étrangère.

En outre, soulignent-ils, l'application d'une approche cohérente à l'élaboration des règles, comme l'exige le travail au sein des restrictions de la santé et des services sociaux et du Bureau de la gestion et du budget, est un contrôle utile contre une réglementation très coûteuse ou erronée. "C'est aussi un moyen pour le Congrès et le président d'assurer la cohérence au sein du gouvernement dans l'application de l'expertise en matière de politique réglementaire", ont-ils écrit.

Les échecs de la FDA sont le résultat de trop de tergiversations réglementaires et de bureaucratie. Pourtant, les prescriptions de changement du Times ne feraient qu'augmenter la dose.

Publié à l'origine ici.

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