Em 2019, um medicamento da Novartis chamado Zolgensma foi aprovado e ganhou grandes manchetes. As manchetes eram menos sobre o fato de que esse tratamento único pode tratar a atrofia muscular espinhal (uma condição que ocorre em 1 em cada 10.000 recém-nascidos e limita sua vida a apenas dois anos), mas sobre ser o medicamento mais caro de todos os tempos.

Nos Estados Unidos, o preço de tabela do Zolgensma é superior a 2 milhões de dólares. O tratamento único é a chamada terapia genética que injeta um vírus com o objetivo de consertar o gene com falha ou mutação responsável pelas funções musculares motoras. Embora esse tratamento seja uma boa notícia para muitos pacientes, ele também alimentou o debate sobre a ética dos altos preços dos medicamentos.

Eu gostaria de fornecer alguns novos, não totalmente refletidos, e esperançosamente provocando reflexões para o novo ano sobre o que os formuladores de políticas devem ter em mente ao tentar controlar os preços dos medicamentos.

Então, por que não limitamos os preços por medicamento? 

2 milhões de dólares por paciente é definitivamente uma quantia absurdamente alta. A razão pela qual não pode ser oferecido muito mais barato agora é que não há (felizmente) muitos pacientes que realmente precisam desse tratamento. O fabricante do medicamento tem um público-alvo muito pequeno que pode cobrar por esse tratamento de uma doença rara. Desse pequeno grupo de pessoas, eles precisam recuperar os custos de desenvolvimento desse medicamento, compensar projetos totalmente fracassados e deixar os acionistas satisfeitos com uma margem de lucro.

Isso soa cruel – Então, por que não temos leis mais rígidas para limitar tais excessos? Se legislarmos um limite máximo de quanto pode custar um medicamento por paciente, acabaremos com a pesquisa farmacêutica voltada para o tratamento e a cura de doenças comuns e os pacientes com doenças raras terão um futuro sombrio.

Por que tantas vezes existem medicamentos semelhantes aos já existentes e não se concentram na cura de doenças que ainda não podemos curar ou tratar?

Infelizmente, a pesquisa médica é uma espingarda. Ao começar a desenvolver uma molécula ou visar um defeito genético, você nunca sabe onde vai parar. Em média, apenas uma em cada 5.000 a 10.000 substâncias sintetizadas em instalações de pesquisa passará com sucesso por todos os estágios de desenvolvimento do produto para se tornar um medicamento aprovado. Muitos projetos e até empresas inteiras de biotecnologia falham em levar um único produto ao estágio comercial. Investir em ciências da vida requer um apetite de risco muito saudável e, portanto, é necessário um esquema de incentivos que recompense aqueles capazes de criar valor com suas invenções. No momento em que um medicamento chega ao paciente regular, uma média de 12,5 anos terá se passado desde a primeira descoberta da nova substância ativa. O investimento total necessário para chegar a uma substância ativa que possa ser acessada por um paciente é de cerca de dois bilhões de euros.

Por que a desvinculação é uma ideia ruim, muito ruim?

Existem grandes defensores da Organização Mundial da Saúde e de alguns governos do sul da Europa para desvincular a pesquisa e a produção de medicamentos. Os defensores desse chamado desvinculamento apoiam a P&D de medicamentos com financiamento público e as empresas privadas apenas cobrando por seus custos de produção mais uma modesta margem de lucro. Essa economia farmacêutica semiplanejada deve assustar todos aqueles que ainda esperam por inovações médicas para curar seus ou seus entes queridos de condições médicas. A inovação médica (ou, para ser mais preciso, a falta dela) em economias planejadas como a União Soviética é uma referência sólida de por que essa é uma má ideia. O financiamento da pesquisa foi politizado em tais sistemas e canalizado apenas para projetos de estimação de apparatchiks ou (no melhor dos casos) para doenças muito comuns nas quais a maioria dos eleitores está interessada.

Nota lateral: a União Soviética se esforçou muito para desenvolver drogas antidoping de ponta para seus atletas olímpicos, mas negligenciou a pesquisa de curas reais. Um exemplo é a história de um cientista russo que contrabandeou uma droga com a ajuda de médicos da Clínica Mayo para tratar a meningite tuberculosa de sua filha e foi até condenado à morte por estar em contato com um cientista americano.

Então, como as coisas podem parar de ficar mais caras?

Os críticos da indústria farmacêutica inovadora costumam argumentar que a indústria farmacêutica tem um incentivo para não curar totalmente os pacientes, pois só ganha dinheiro com pacientes doentes. O mesmo argumento pode ser feito sobre hospitais e médicos ambulatoriais. Existem exemplos históricos de captação em que os médicos só recebem por mês de paciente saudável (alguém muito inteligente me disse que isso costumava ser o caso nas antigas aldeias chinesas). Obviamente, esses conceitos funcionam muito melhor em um sistema de saúde de superbaixa tecnologia ou apenas para reembolso de provedores. Adicionar pesquisa farmacêutica a essa equação torna as coisas definitivamente difíceis; mas não impossível. 

Então, seria possível ter empresas de saúde totalmente integradas que são provedores, pagadores e indústria farmacêutica ao mesmo tempo?

Um experimento de pensamento bastante maluco: acabei de pesquisar no Google integração vertical farmacêutica e seguros e surpreendentemente não consegui encontrar muito. Meu livro de gestão de saúde me disse há uma década que a integração (ou colaboração) com a indústria farmacêutica seria chamada de colaboração diagonal, já que a indústria farmacêutica e a tecnologia médica muitas vezes nem são vistas como uma parte adequada do sistema de saúde. Uma empresa de assistência médica verticalmente integrada que possua patentes de medicamentos e tenha acordos de licenciamento cruzado de patentes com empresas semelhantes teria um incentivo maior para fornecer a seus pacientes/população de planos de saúde todos os medicamentos aos quais tem acesso. Dada a crescente importância dos dados de saúde, tanto no tratamento de pacientes (cadeia de valor do paciente), mas também na descoberta de curas, poderia ser massivamente aproveitado em uma organização tão integrada. Os principais lucros seriam gerados por meio de prêmios de seguro e vendas de medicamentos para mercados nos quais o seguro não atua ou para concorrentes.

Esta poderia ser uma resposta interessante do mercado ao realinhamento de incentivos na saúde privada e na saúde em geral. Os maiores obstáculos e razões pelas quais isso ainda não aconteceu são:

• As multinacionais de seguros são companhias de seguros e mais bancos do que empresas de saúde.
• As multinacionais farmacêuticas são empresas de pesquisa e não instituições financeiras.
• Unir esses dois mundos é coisa de empreendedores inovadores do tipo Bezos. O Paypal reuniu e-mail e transferência bancária, o Skype combinou seu computador e chamadas internacionais, compras on-line da Amazon e comida fresca em sua geladeira, muitos outros exemplos de disrupção de indústrias herdadas causadas por um estranho podem ser adicionados aqui…
• Dado o fato de que a maioria dos países tem uma estrutura regulatória de saúde muito rígida e prospectiva, realmente não permite que uma empresa tão integrada atinja uma massa significativa de pacientes. Um mercado realmente grande como a Alemanha, o Reino Unido, o Japão ou um punhado de grandes Estados dos EUA teria que permitir a ruptura de seus próprios sistemas de saúde rígidos e superar a dicotomia dos setores de saúde (provedor, pagador, indústria). Emocionante para livros de ficção científica e experimentos mentais, mas agora infelizmente mais realista para uma futura colônia lunar ou marciana do que acontecer em um país desenvolvido.

A próxima grande novidade sairá de um laboratório de garagem?

Assisti recentemente à divertida série de documentários da Netflix Seleção não natural isso mostra os avanços significativos da terapia genética por empresas farmacêuticas estabelecidas e alguns ativistas biohackers fora da lei que tentam democratizar a pesquisa biotecnológica por meio de seus laboratórios de garagem. Embora a maioria desses biohackers pareça ser excessivamente otimista em relação às suas chances de desenvolver curas eficazes e melhorias genéticas, não se deve rejeitar a possibilidade de disrupção na indústria de biotecnologia.

Os grandes avanços da indústria de computadores e software que atingiram o consumidor acabaram acontecendo nas garagens da Califórnia e do Novo México, e não nos laboratórios da IBM ou da GE. Técnicas de edição de genes, como CRISPR, trazem muita esperança para pacientes e famílias que lutam contra doenças genéticas. E os primeiros avanços dessa tecnologia na agricultura e na saúde animal sugerem que os tratamentos podem ser desenvolvidos em laboratórios e ambientes de pesquisa relativamente pequenos e baratos.

Portanto, existe a possibilidade de que a densidade da concorrência na indústria de biotecnologia se intensifique e as barreiras de entrada no mercado sejam reduzidas devido às tecnologias de edição de genes. Ao mesmo tempo, as barreiras regulatórias e os requisitos de aprovação precisam adotar essas tecnologias, permiti-las e levar em conta que barreiras muito altas manterão a concorrência baixa e, portanto, os preços dos novos tratamentos serão altos. 

Rápido e fácil para economizar bilhões em 2020: Valor agregado de sucata e todos os impostos sobre vendas de medicamentos prescritos. Em alguns países, isso levaria a uma redução dos preços dos medicamentos em 25%! Também é mais do que triste que alguns países em desenvolvimento ainda imponham tarifas sobre medicamentos inovadores importados.

Por favor, sinta-se à vontade para participar deste debate. É importante manter a mente aberta e encontrar novas formas de financiar medicamentos inovadores. Ao mesmo tempo, é importante se ater às realidades da pesquisa e inovação médicas.

Um documento menos futurista, mas mais orientado para políticas públicas sobre 'O caso do consumidor para a propriedade intelectual', de minha autoria, pode ser encontrado aqui.