En 2019, un médicament de Novartis appelé Zolgensma a été approuvé et a fait la une des journaux. Les gros titres portaient moins sur le fait que ce traitement unique peut traiter l'amyotrophie spinale (une maladie survenant chez 1 nouveau-né sur 10 000 et limitant leur vie à seulement deux ans), mais sur le fait qu'il s'agissait du médicament le plus cher de tous les temps.

Aux États-Unis, le prix catalogue de Zolgensma s'élève à plus de 2 millions USD. Le traitement ponctuel est une thérapie dite génique qui injecte un virus visant à fixer le gène défaillant ou muté responsable des fonctions musculaires motrices. Si ce traitement est une bonne nouvelle pour de nombreux patients, il a également alimenté le débat sur l'éthique des prix élevés des médicaments.

Je voudrais fournir quelques réflexions nouvelles, pas entièrement réfléchies et, je l'espère, provoquantes pour la nouvelle année sur ce que les décideurs politiques devraient garder à l'esprit lorsqu'ils visent à contrôler les prix des médicaments.

Alors pourquoi ne plafonnons-nous pas simplement les prix par médicament? 

2 millions de dollars par patient est définitivement un montant fou. La raison pour laquelle il ne peut pas être proposé beaucoup moins cher en ce moment est qu'il n'y a (heureusement) pas beaucoup de patients qui ont réellement besoin de ce traitement. Le fabricant de médicaments a un très petit public cible qu'il peut facturer pour ce traitement d'une maladie rare. À partir de ce petit groupe de personnes, ils doivent récupérer leurs coûts de développement pour ce médicament, compenser des projets totalement ratés et rendre les actionnaires heureux avec une marge bénéficiaire.

Cela semble cruel - Alors pourquoi n'avons-nous pas de lois plus strictes pour limiter de tels excès ? Si nous légiférons un plafond maximum sur le coût autorisé d'un médicament par patient, nous nous retrouverons avec une recherche pharmaceutique visant à traiter et à guérir des maladies courantes et les patients atteints de maladies rares auront un avenir sombre.

Pourquoi y a-t-il si souvent des médicaments similaires à des médicaments déjà existants et qui ne se concentrent pas sur la guérison de maladies que nous ne pouvons pas encore guérir ou traiter ?

La recherche médicale est malheureusement un fusil de chasse. Lorsque vous commencez à développer une molécule ou à cibler un défaut génétique, vous ne savez jamais vraiment où vous vous retrouvez. En moyenne, une seule sur 5 000 à 10 000 substances synthétisées dans les installations de recherche franchira avec succès toutes les étapes du développement du produit pour devenir un médicament approuvé. De nombreux projets et même des entreprises de biotechnologie entières ne parviennent pas à amener un seul produit au stade commercial. Investir dans les sciences de la vie nécessite un appétit très sain pour le risque, et donc un système incitatif qui récompense ceux qui sont capables de créer de la valeur avec leurs inventions est nécessaire. Au moment où un médicament atteint le patient habituel, 12,5 ans en moyenne se seront écoulés depuis la première découverte de la nouvelle substance active. Les investissements totaux nécessaires pour arriver à une substance active accessible à un patient s'élèvent à environ deux milliards d'euros.

Pourquoi le découplage est-il une mauvaise, très mauvaise idée ?

Il y a de grands partisans au sein de l'Organisation mondiale de la santé et de certains gouvernements d'Europe du Sud pour dissocier la recherche et la production de médicaments. Les partisans de ce soi-disant découplage soutiennent la R&D financée par l'État sur les médicaments et les entreprises privées se contentant de facturer leurs coûts de production plus une marge modeste. Cette économie pharmaceutique semi-planifiée devrait effrayer tous ceux qui attendent encore des innovations médicales pour guérir leur ou leurs proches de maladies. L'innovation médicale (ou pour être plus précis son absence) dans les économies planifiées telles que l'Union soviétique est une référence solide pour expliquer pourquoi c'est une mauvaise idée. Le financement de la recherche a été politisé dans de tels systèmes et n'a été canalisé que dans des projets favoris d'apparatchiks ou (dans le meilleur des cas) dans des maladies très courantes qui intéressent la majorité des électeurs.

Note complémentaire : L'Union soviétique a déployé beaucoup d'efforts pour développer des médicaments dopants de pointe pour ses athlètes olympiques, mais a négligé la recherche de véritables remèdes. Un exemple est l'histoire d'un scientifique russe qui a introduit en contrebande un médicament avec l'aide de praticiens de la Mayo Clinic pour traiter la méningite tuberculeuse de sa fille a même été condamné à mort pour avoir été en contact avec un scientifique américain.

Alors, comment les choses peuvent-elles arrêter de devenir plus chères ?

Les détracteurs de l'industrie pharmaceutique innovante insistent souvent sur le fait que l'industrie pharmaceutique est incitée à ne pas guérir complètement les patients car elle ne gagne de l'argent qu'avec les patients malades. Le même argument peut être avancé à propos des hôpitaux et des médecins ambulatoires. Il existe des exemples historiques de capitation dans lesquels les médecins ne sont payés que par mois de patient en bonne santé (quelqu'un de très intelligent m'a dit que c'était le cas dans les anciens villages chinois). Ces concepts fonctionnent évidemment beaucoup mieux dans un système de santé ultra-low-tech ou pour le remboursement des prestataires uniquement. Ajouter la recherche pharmaceutique à cette équation rend les choses vraiment difficiles ; mais pas impossible. 

Serait-il donc possible d'avoir des entreprises de soins de santé entièrement intégrées qui sont à la fois des fournisseurs, des payeurs et l'industrie pharmaceutique ?

Une expérience de pensée plutôt folle : je viens de chercher sur Google intégration verticale pharmaceutique et assurance et étonnamment, je n'ai pas trouvé grand-chose. Mon manuel de gestion des soins de santé m'a dit il y a dix ans que l'intégration (ou la collaboration) avec l'industrie pharmaceutique serait qualifiée de collaboration diagonale, car l'industrie pharmaceutique et la technologie médicale ne sont souvent même pas considérées comme faisant partie intégrante du système de santé. Une société de soins de santé verticalement intégrée détenant des brevets de médicaments et ayant des accords de licences croisées de brevets avec des sociétés similaires serait plus incitée à fournir à ses patients/assurés tous les médicaments auxquels elle a accès. Compte tenu de l'importance croissante des données de santé à la fois dans le traitement des patients (chaîne de valeur du patient) mais aussi dans la recherche de remèdes, elles pourraient être massivement exploitées dans une telle organisation intégrée. Les principaux bénéfices seraient générés par les primes d'assurance et les ventes de médicaments aux marchés sur lesquels l'assurance n'est pas active ou à des concurrents.

Cela pourrait être une réponse intéressante du marché pour réaligner les incitations dans les soins de santé privés et les soins de santé en général. Les plus gros obstacles et les raisons pour lesquelles cela ne s'est pas encore produit sont :

• Les multinationales de l'assurance sont des compagnies d'assurance et plus des banques que des sociétés de santé.
• Les multinationales pharmaceutiques sont des sociétés de recherche et non des institutions financières.
• Réunir ces deux mondes est plutôt quelque chose pour les entrepreneurs innovants de type Bezos. Paypal a réuni les e-mails et les virements bancaires, Skype a combiné votre ordinateur et les appels internationaux, les achats en ligne Amazon et les aliments frais dans votre réfrigérateur, de nombreux autres exemples de perturbation des industries héritées causées par un étranger peuvent être ajoutés ici…
• Étant donné que la plupart des pays ont un cadre réglementaire très strict et prospectif en matière de soins de santé, cela ne permet pas vraiment à une entreprise aussi intégrée d'atteindre une masse significative de patients. Un très grand marché comme l'Allemagne, le Royaume-Uni, le Japon ou une poignée de grands États américains devraient autoriser la perturbation de leurs propres systèmes de santé rigides et surmonter la dichotomie des secteurs de la santé (prestataire, payeur, industrie). Excitant pour les livres de science-fiction et les expériences de pensée mais en ce moment malheureusement plus réaliste pour une future colonie lunaire ou martienne que de se produire dans un pays développé.

La prochaine grande chose sortira-t-elle d'un laboratoire de garage?

J'ai récemment regardé la très divertissante série documentaire Netflix Sélection non naturelle cela montre à la fois les avancées significatives de la thérapie génique par des sociétés pharmaceutiques établies et certains militants biohackers hors-la-loi qui tentent de démocratiser la recherche biotechnologique par le biais de leurs laboratoires de garage. Alors que la plupart de ces biohackers semblent être trop optimistes quant à leurs chances de développer des remèdes efficaces et des améliorations génétiques, il ne faut pas rejeter la possibilité de perturbations au sein de l'industrie biotechnologique.

Les grandes avancées de l'industrie de l'informatique et des logiciels qui ont atteint les consommateurs se sont finalement produites dans les garages californiens et néo-mexicains et non dans les laboratoires d'IBM ou de GE. Les techniques d'édition de gènes telles que CRISPR apportent beaucoup d'espoir aux patients et aux familles aux prises avec des maladies génétiques. Et les premières avancées de cette technologie dans l'agriculture et la santé animale suggèrent que les traitements peuvent être développés dans des laboratoires et des environnements de recherche relativement petits et peu coûteux.

Il est donc possible que la densité de la concurrence dans l'industrie biotechnologique s'intensifie et que les barrières à l'entrée sur le marché soient abaissées grâce aux technologies d'édition de gènes. Dans le même temps, les barrières réglementaires et les exigences d'approbation doivent s'adapter à ces technologies, les autoriser et tenir compte du fait que des barrières trop élevées maintiendront la concurrence à un faible niveau et donc les prix des nouveaux traitements à un niveau élevé. 

Un moyen rapide et facile d'économiser des milliards en 2020 : Rebutez la valeur ajoutée et toutes les taxes de vente des médicaments sur ordonnance. Dans certains pays, cela conduirait à une réduction des prix des médicaments de 25% ! Il est également plus que regrettable que certains pays en développement prélèvent encore des droits de douane sur les médicaments innovants importés.

N'hésitez pas à participer à ce débat. Il est important de garder l'esprit ouvert et de trouver de nouvelles façons de financer la médecine innovante. En même temps, il est important de coller aux réalités de la recherche médicale et de l'innovation.

Un article moins futuriste mais plus axé sur les politiques publiques sur "Le cas des consommateurs pour la propriété intellectuelle" rédigé par moi peut être trouvé ici.