En 2019, un fármaco de Novartis llamado Zolgensma fue aprobado y ocupó grandes titulares. Los titulares se referían menos al hecho de que este tratamiento único puede tratar la atrofia muscular espinal (una afección que ocurre en 1 de cada 10 000 recién nacidos y que limita su vida a menudo a solo dos años) sino a que es el medicamento más caro de la historia.

En los Estados Unidos, el precio de lista de Zolgensma supera los 2 millones de dólares. El tratamiento único es la llamada terapia génica que inyecta un virus destinado a reparar el gen defectuoso o mutado responsable de las funciones del músculo motor. Si bien este tratamiento es una buena noticia para muchos pacientes, también alimentó el debate sobre la ética de los altos precios de los medicamentos.

Me gustaría ofrecer algunas ideas frescas, no reflejadas en su totalidad y, con suerte, provocadoras para el nuevo año sobre lo que los formuladores de políticas deben tener en cuenta al tratar de controlar los precios de los medicamentos.

Entonces, ¿por qué no limitamos los precios por medicamento? 

2 millones de dólares por paciente es definitivamente una cantidad muy alta. La razón por la que no se puede ofrecer mucho más barato en este momento es que (afortunadamente) no hay muchos pacientes que realmente necesiten este tratamiento. El fabricante del medicamento tiene un público objetivo muy pequeño al que puede cobrar por este tratamiento de una enfermedad rara. De ese pequeño grupo de personas necesitan recuperar los costos de desarrollo de este fármaco, compensar proyectos totalmente fallidos y hacer felices a los accionistas con un margen de beneficio.

Esto suena cruel. Entonces, ¿por qué no tenemos leyes más estrictas para limitar tales excesos? Si legislamos un tope máximo a lo que se permite que cueste un fármaco por paciente, terminaremos con una investigación farmacéutica destinada a tratar y curar enfermedades comunes y los pacientes con enfermedades raras tendrán un futuro sombrío.

¿Por qué con tanta frecuencia hay medicamentos que son similares a los ya existentes y no se enfocan en curar enfermedades que aún no podemos curar o tratar?

Lamentablemente, la investigación médica es una escopeta. Cuando comienzas a desarrollar una molécula o apuntas a un defecto genético, nunca sabes realmente dónde terminas. En promedio, solo una de cada 5,000-10,000 sustancias sintetizadas en las instalaciones de investigación superará con éxito todas las etapas del desarrollo del producto para convertirse en un medicamento aprobado. Muchos proyectos e incluso empresas de biotecnología enteras no logran llevar ni un solo producto a la etapa comercial. Invertir en ciencias de la vida requiere un apetito por el riesgo muy saludable y, por lo tanto, se requiere un plan de incentivos que recompense a quienes pueden crear valor con sus inventos. En el momento en que un fármaco médico llega al paciente habitual, habrán transcurrido una media de 12,5 años desde el primer descubrimiento de la nueva sustancia activa. La inversión total necesaria para conseguir un principio activo al que pueda acceder un paciente ronda los dos mil millones de euros.

¿Por qué la desvinculación es una idea mala, muy mala?

Hay grandes defensores dentro de la Organización Mundial de la Salud y algunos gobiernos del sur de Europa para desvincular la investigación y la producción de medicamentos. Los partidarios de esta llamada desvinculación apoyan la I+D de medicamentos financiada con fondos públicos y las empresas privadas simplemente cobran por sus costos de producción más un margen modesto. Esta economía farmacéutica semiplanificada debería asustar a todos aquellos que todavía esperan innovaciones médicas para curar sus enfermedades o las de sus seres queridos. La innovación médica (o, para ser más precisos, la falta de ella) en economías planificadas como la Unión Soviética es un punto de referencia sólido de por qué es una mala idea. La financiación de la investigación se ha politizado en dichos sistemas y solo se canaliza a proyectos favoritos de apparatchiks o (en el mejor de los casos) a enfermedades muy comunes en las que la mayoría de los votantes están interesados.

Nota al margen: La Unión Soviética hizo un gran esfuerzo para desarrollar medicamentos antidopaje de última generación para sus atletas olímpicos, pero descuidó la investigación de curas reales. Un ejemplo es la historia de un científico ruso que introdujo de contrabando un fármaco con la ayuda de los médicos de Mayo Clinic para tratar la meningitis tuberculosa de su hija e incluso fue condenado a muerte por estar en contacto con un científico estadounidense.

Entonces, ¿cómo pueden las cosas dejar de ponerse más caras?

Los críticos de la industria farmacéutica innovadora a menudo señalan que la industria farmacéutica tiene un incentivo para no curar completamente a los pacientes, ya que solo gana dinero con pacientes enfermos. Se puede hacer el mismo argumento sobre los hospitales y los médicos ambulatorios. Hay ejemplos históricos de capitación en los que a los médicos solo se les paga por mes de paciente sano (alguien muy inteligente me dijo que este solía ser el caso en las antiguas aldeas chinas). Estos conceptos obviamente funcionan mucho mejor en un sistema de salud de muy baja tecnología o solo para el reembolso de los proveedores. Agregar la investigación farmacéutica a esta ecuación hace que las cosas sean definitivamente difíciles; pero no imposible. 

Entonces, ¿sería posible tener compañías de atención médica completamente integradas que sean proveedores, pagadores e industria farmacéutica al mismo tiempo?

Un experimento mental bastante loco: acabo de buscar en Google integración vertical farmacéutica y seguros y sorprendentemente no pude encontrar mucho. Mi libro de texto de administración de atención médica me dijo hace una década que la integración (o colaboración) con la industria farmacéutica se llamaría una colaboración diagonal, ya que la tecnología farmacéutica y médica a menudo ni siquiera se considera una parte adecuada del sistema de salud. Una compañía de atención médica integrada verticalmente que posee patentes de medicamentos y tiene acuerdos de licencia cruzada de patentes con compañías similares tendría un mayor incentivo para proporcionar a sus pacientes/población de seguros todos los medicamentos a los que tiene acceso. Dada la creciente importancia de los datos de salud tanto en el tratamiento de pacientes (cadena de valor del paciente) como en la búsqueda de curas, podría aprovecharse masivamente en una organización tan integrada. Las principales ganancias se generarían a través de primas de seguros y ventas de medicamentos a mercados en los que el seguro no está activo oa competidores.

Esta podría ser una respuesta interesante del mercado para realinear los incentivos en la atención médica privada y la atención médica en general. Los mayores obstáculos y las razones por las que esto aún no ha sucedido son:

• Las multinacionales de seguros son aseguradoras y más bancos que sanitarias.
• Las multinacionales farmacéuticas son empresas de investigación y no instituciones financieras.
• Reunir estos dos mundos es más bien algo para emprendedores innovadores del tipo de Bezos. Paypal combinó el correo electrónico y la transferencia bancaria, Skype combinó su computadora y las llamadas internacionales, las compras en línea de Amazon y los alimentos frescos en su refrigerador, se pueden agregar muchos más ejemplos de interrupción de las industrias heredadas causadas por un tercero...
• Dado que la mayoría de los países tienen un marco regulatorio de atención médica muy estricto y prospectivo, realmente no permite que una empresa tan integrada llegue a una masa significativa de pacientes. Un mercado realmente grande como Alemania, el Reino Unido, Japón o un puñado de grandes estados de EE. UU. tendría que permitir la interrupción de sus propios sistemas de salud rígidos y superar la dicotomía de los sectores de salud (proveedor, pagador, industria). Emocionante para los libros de ciencia ficción y los experimentos mentales, pero en este momento lamentablemente más realista para una futura colonia lunar o marciana que en un país desarrollado.

¿La próxima gran cosa saldrá de un laboratorio de garaje?

Hace poco vi la muy entretenida serie documental de Netflix Selección antinatural eso muestra tanto los avances significativos de la terapia génica por parte de compañías farmacéuticas establecidas como algunos activistas de biohacker ilegales que intentan democratizar la investigación biotecnológica a través de sus laboratorios de garaje. Si bien la mayoría de estos biohackers parecen ser demasiado optimistas sobre sus posibilidades de desarrollar curas efectivas y mejoras genéticas, no se debe rechazar la posibilidad de una disrupción dentro de la industria biotecnológica.

Los grandes avances de la industria de las computadoras y el software que llegaron al consumidor ocurrieron eventualmente en los garajes de California y Nuevo México y no en los laboratorios de IBM o GE. Las técnicas de edición de genes como CRISPR brindan mucha esperanza a los pacientes y familias que luchan contra enfermedades genéticas. Y los primeros avances con esta tecnología en agricultura y salud animal sugieren que los tratamientos pueden desarrollarse en laboratorios y entornos de investigación relativamente pequeños y económicos.

Por lo tanto, existe la posibilidad de que la densidad de la competencia en la industria biotecnológica se intensifique y las barreras de entrada al mercado se reduzcan debido a las tecnologías de edición de genes. Al mismo tiempo, las barreras regulatorias y los requisitos de aprobación deben adoptar estas tecnologías, permitirlas y tener en cuenta que las barreras demasiado altas mantendrán la competencia baja y, por lo tanto, los precios de los nuevos tratamientos altos. 

Rápido y fácil para ahorrar miles de millones en 2020: Deseche el valor agregado y todos los impuestos sobre las ventas de medicamentos recetados. ¡En algunos países esto conduciría a una reducción de los precios de los medicamentos en 25%! También es más que triste que algunos países en desarrollo aún apliquen aranceles a los medicamentos innovadores importados.

Por favor, siéntase libre de participar en este debate. Es importante mantener la mente abierta y encontrar nuevas formas de financiar la medicina innovadora. Al mismo tiempo, es importante ceñirse a las realidades de la investigación y la innovación médicas.

Se puede encontrar un documento menos futurista pero más orientado a políticas públicas sobre 'The Consumer Case for Intellectual Property' escrito por mí. aquí.