Im Jahr 2019 wurde ein Novartis-Medikament namens Zolgensma zugelassen und machte große Schlagzeilen. Die Schlagzeilen drehten sich weniger um die Tatsache, dass diese einmalige Behandlung spinale Muskelatrophie behandeln kann (eine Erkrankung, die bei 1 von 10.000 Neugeborenen auftritt und deren Leben auf oft nur zwei Jahre begrenzt), sondern darum, dass es das teuerste Medikament aller Zeiten ist.

In den Vereinigten Staaten beträgt der Listenpreis von Zolgensma über 2 Millionen USD. Die einmalige Behandlung ist eine sogenannte Gentherapie, bei der ein Virus injiziert wird, das darauf abzielt, das ausgefallene oder mutierte Gen zu reparieren, das für motorische Muskelfunktionen verantwortlich ist. Während diese Behandlung für viele Patienten eine gute Nachricht ist, hat sie auch die Debatte über die Ethik hoher Arzneimittelpreise angeheizt.

Ich möchte für das neue Jahr einige frische, noch nicht vollständig reflektierte und hoffentlich anregende Gedanken dazu anführen, was politische Entscheidungsträger bei der Kontrolle der Arzneimittelpreise beachten sollten.

Warum begrenzen wir also nicht einfach die Preise pro Medikament? 

2 Millionen Dollar pro Patient sind definitiv eine wahnsinnig hohe Summe. Der Grund, warum es derzeit nicht viel billiger angeboten werden kann, ist, dass es (glücklicherweise) nicht so viele Patienten gibt, die diese Behandlung tatsächlich benötigen. Der Arzneimittelhersteller hat eine sehr kleine Zielgruppe, die er für diese Behandlung einer seltenen Krankheit in Rechnung stellen kann. Aus diesem kleinen Pool von Leuten müssen sie ihre Entwicklungskosten für dieses Medikament wieder hereinholen, völlig gescheiterte Projekte wiedergutmachen und die Aktionäre mit einer Gewinnmarge glücklich machen.

Das klingt grausam – warum haben wir also keine strengeren Gesetze zur Begrenzung solcher Exzesse? Wenn wir eine gesetzliche Obergrenze für die Kosten eines Medikaments pro Patient festlegen, werden wir am Ende pharmazeutische Forschung haben, die auf die Behandlung und Heilung von Volkskrankheiten abzielt, und Patienten mit seltenen Krankheiten werden eine düstere Zukunft haben.

Warum gibt es so oft Medikamente, die bereits existierenden Medikamenten ähneln und sich nicht auf die Heilung von Krankheiten konzentrieren, die wir noch nicht heilen oder behandeln können?

Die medizinische Forschung ist leider eine Schrotflinte. Wenn man anfängt, ein Molekül zu entwickeln oder auf einen Gendefekt zu zielen, weiß man nie wirklich, wo man landet. Im Durchschnitt schafft es nur eine von 5.000 bis 10.000 in Forschungseinrichtungen synthetisierten Substanzen erfolgreich durch alle Phasen der Produktentwicklung bis zum zugelassenen Medikament. Viele Projekte und sogar ganze Biotech-Unternehmen schaffen es nicht, auch nur ein Produkt zur kommerziellen Phase zu bringen. Investitionen in Biowissenschaften erfordern eine sehr gesunde Risikobereitschaft, und daher ist ein Anreizsystem erforderlich, das diejenigen belohnt, die mit ihren Erfindungen Werte schaffen können. Bis ein Medikament den Normalpatienten erreicht, sind seit der ersten Entdeckung des neuen Wirkstoffs durchschnittlich 12,5 Jahre vergangen. Die Gesamtinvestitionen, die nötig sind, um zu einem für den Patienten zugänglichen Wirkstoff zu gelangen, belaufen sich auf rund zwei Milliarden Euro.

Warum ist Delinkage eine schlechte, sehr schlechte Idee?

Es gibt große Befürworter innerhalb der Weltgesundheitsorganisation und einiger südeuropäischer Regierungen, die Forschung und Produktion von Arzneimitteln zu entkoppeln. Befürworter dieser sogenannten Delinkage unterstützen die öffentlich finanzierte Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln und Privatunternehmen, die lediglich ihre Produktionskosten zuzüglich eines bescheidenen Aufschlags in Rechnung stellen. Diese halb geplante Pharmaökonomie sollte all jene erschrecken, die immer noch auf medizinische Innovationen warten, um ihre oder ihre Lieben von Krankheiten zu heilen. Medizinische Innovation (oder genauer gesagt ihr Fehlen) in Planwirtschaften wie der Sowjetunion ist ein solider Maßstab dafür, warum dies eine schlechte Idee ist. Die Forschungsförderung wurde in solchen Systemen politisiert und nur in Lieblingsprojekte von Apparatschiks oder (im besten Fall) in sehr häufige Krankheiten geleitet, an denen die Mehrheit der Wähler interessiert ist.

Randbemerkung: Die Sowjetunion hat sich sehr bemüht, hochmoderne Dopingmittel für ihre olympischen Athleten zu entwickeln, vernachlässigte jedoch die Erforschung tatsächlicher Heilmittel. Ein Beispiel ist die Geschichte eines russischen Wissenschaftlers, der mit Hilfe von Ärzten der Mayo-Klinik ein Medikament zur Behandlung der tuberkulösen Meningitis seiner Tochter einschmuggelte und sogar zum Tode verurteilt wurde, weil er Kontakt zu einem amerikanischen Wissenschaftler hatte.

Wie kann also verhindert werden, dass es teurer wird?

Kritiker der innovativen Pharmaindustrie weisen oft darauf hin, dass die Pharmaindustrie einen Anreiz hat, Patienten nicht vollständig zu heilen, da sie nur mit kranken Patienten Geld verdienen. Dasselbe gilt für Krankenhäuser und ambulante Ärzte. Es gibt historische Beispiele für Kopfpauschalen, in denen Ärzte nur pro Monat eines gesunden Patienten bezahlt werden (mir wurde von einem sehr klugen Menschen gesagt, dass dies früher in alten chinesischen Dörfern der Fall war). Diese Konzepte funktionieren offensichtlich viel besser in einem Super-Low-Tech-Gesundheitssystem oder nur für die Kostenerstattung der Leistungserbringer. Das Hinzufügen der pharmazeutischen Forschung zu dieser Gleichung macht die Sache definitiv schwierig; aber nicht unmöglich. 

Wäre es also möglich, vollständig integrierte Gesundheitsunternehmen zu haben, die gleichzeitig Anbieter, Kostenträger und Pharmaindustrie sind?

Ein ziemlich verrücktes Gedankenexperiment: Ich habe gerade gegoogelt Vertikale Integration Pharma und Versicherung und konnte überraschenderweise nicht viel finden. Mein Gesundheitsmanagement-Lehrbuch sagte mir vor einem Jahrzehnt, dass die Integration (oder Zusammenarbeit) mit Pharma eine diagonale Zusammenarbeit genannt würde, da Pharma und Medizintechnik oft nicht einmal als richtiger Teil des Gesundheitssystems angesehen werden. Ein vertikal integriertes Gesundheitsunternehmen, das Arzneimittelpatente besitzt und Patent-Kreuzlizenzvereinbarungen mit ähnlichen Unternehmen hat, hätte einen größeren Anreiz, seinen Patienten/Versicherten alle Medikamente zur Verfügung zu stellen, zu denen es Zugang hat. Angesichts der wachsenden Bedeutung von Gesundheitsdaten sowohl bei der Behandlung von Patienten (Patienten-Wertschöpfungskette) als auch bei der Suche nach Heilmitteln könnte eine solche integrierte Organisation massiv genutzt werden. Die Hauptgewinne würden durch Versicherungsprämien und Arzneimittelverkäufe an Märkte, auf denen die Versicherung nicht tätig ist, oder an Wettbewerber erzielt.

Dies könnte eine interessante Marktreaktion auf die Neuausrichtung von Anreizen in der privaten Gesundheitsversorgung und im Gesundheitswesen im Allgemeinen sein. Die größten Hindernisse und Gründe, warum dies noch nicht geschehen ist, sind:

• Versicherungsmultis sind Versicherungsunternehmen und mehr Banken als Gesundheitsunternehmen.
• Pharmamultis sind Forschungsunternehmen und keine Finanzinstitute.
• Diese beiden Welten zusammenzubringen, ist eher etwas für innovative Unternehmer vom Typ Bezos. Paypal brachte E-Mail und Banküberweisung zusammen, Skype kombinierte Ihren Computer und internationale Anrufe, Amazon Online-Shopping und frische Lebensmittel in Ihrem Kühlschrank, viele weitere Beispiele für die Störung alter Industrien, die von einem Außenstehenden verursacht wurden, können hier hinzugefügt werden …
• Angesichts der Tatsache, dass die meisten Länder einen sehr strengen und prospektiven Regulierungsrahmen für das Gesundheitswesen haben, erlaubt es einem so integrierten Unternehmen nicht wirklich, eine nennenswerte Masse von Patienten zu erreichen. Ein wirklich großer Markt wie Deutschland, Großbritannien, Japan oder eine Handvoll großer US-Staaten müssten die Disruption ihrer eigenen starren Gesundheitssysteme zulassen und die Dichotomie der Gesundheitssektoren (Anbieter, Kostenträger, Industrie) überwinden. Spannend für Science-Fiction-Bücher und Gedankenexperimente, aber im Moment leider realistischer für eine zukünftige Mond- oder Marskolonie als in einem Industrieland.

Wird das nächste große Ding aus einem Garagenlabor kommen?

Ich habe mir kürzlich die sehr unterhaltsame Netflix-Dokumentarserie angesehen Unnatürliche Auswahl das zeigt sowohl die bedeutenden Fortschritte der Gentherapie durch etablierte Pharmaunternehmen als auch einige gesetzwidrige Biohacker-Aktivisten, die versuchen, die Biotech-Forschung durch ihre Garagenlabore zu demokratisieren. Während die meisten dieser Biohacker ihre Chancen, wirksame Heilmittel und genetische Verbesserungen zu entwickeln, übermäßig optimistisch zu sein scheinen, sollte man die Möglichkeit einer Disruption innerhalb der Biotech-Industrie nicht ausschließen.

Die großen Fortschritte der Computer- und Softwareindustrie, die den Verbraucher erreichten, fanden schließlich in kalifornischen und neumexikanischen Garagen statt und nicht in den Labors von IBM oder GE. Gen-Editing-Techniken wie CRISPR bringen Patienten und Familien, die mit genetischen Krankheiten zu kämpfen haben, viel Hoffnung. Und erste Fortschritte mit dieser Technologie in der Landwirtschaft und Tiergesundheit deuten darauf hin, dass Behandlungen in relativ kleinen und kostengünstigen Labors und Forschungsumgebungen entwickelt werden können.

Es besteht also die Möglichkeit, dass sich die Wettbewerbsdichte in der Biotech-Branche durch Gen-Editing-Technologien verschärft und Markteintrittsbarrieren gesenkt werden. Gleichzeitig müssen sich regulatorische Barrieren und Zulassungsanforderungen an diese Technologien anpassen, sie zulassen und berücksichtigen, dass zu hohe Barrieren den Wettbewerb niedrig und damit die Preise für neue Behandlungen hoch halten. 

Schnell und einfach Milliarden sparen im Jahr 2020: Verschrotten Sie die Wertschöpfung und alle Verkaufssteuern von verschreibungspflichtigen Medikamenten. In einigen Ländern würde dies zu einer Senkung der Arzneimittelpreise um 25% führen! Es ist auch mehr als traurig, dass einige Entwicklungsländer immer noch Zölle auf importierte innovative Medikamente erheben.

Bitte zögern Sie nicht, sich an dieser Debatte zu beteiligen. Es ist wichtig, offen zu bleiben und neue Wege zu finden, um innovative Medizin zu finanzieren. Gleichzeitig ist es wichtig, sich an die Realitäten der medizinischen Forschung und Innovation zu halten.

Ein weniger futuristisches, aber mehr an der öffentlichen Politik orientiertes Papier über „The Consumer Case for Intellectual Property“, das von mir verfasst wurde, kann gefunden werden hier.