Wenn sich Amerikaner die Zukunft vorstellen, dreht es sich immer um fliegende Autos, Roboter-Haushälterinnen und so ziemlich alles andere, was man zum ersten Mal im Fernsehen sah, „Die Jetsons“. Im Gesundheitswesen bot die Familie Jetson einen frühen Einblick in die Telemedizin und Roboterpillen, mit denen sich bei Einnahme nahezu jede innere Krankheit diagnostizieren ließ. Sie gingen jedoch nie so weit, eine Zukunft ohne 7-Tage-Pillenschachteln vorzuschlagen.
Einer der jüngsten medizinischen Durchbrüche ist ein „One-and-Done“- Genom-Editing-Therapie Dadurch wird der LDL-Cholesterinspiegel (das schlechte Cholesterin) um mindestens 69 Prozent gesenkt, was die Behandlung von Millionen von Menschen mit Herzerkrankungen verändern könnte.
Tatsächlich handelt es sich um eine Behandlung mit nur einer Dosis, die die Patienten von der lebenslangen Einnahme täglicher Tabletten befreit. Könnte sich Jane Jetson das überhaupt vorstellen?
Es handelt sich um die Art von Innovation, bei der man erwarten würde, dass Politiker und Regulierungsbehörden darum wetteifern, sie den Patienten zugänglich zu machen. Doch angesichts der aktuellen Situation bei der FDA ist das alles andere als garantiert. Die wichtigste Unterbehörde, die für die Bewertung von Genomeditierungstherapien zuständig ist, das Center for Biologics Evaluation and Research der FDA (CBER), wird heute von Dr. Vinay Prasad geleitet, einem Mann, der einen Großteil seiner Karriere damit verbracht hat, die beschleunigten Zulassungsverfahren zu kritisieren, die uns zu mRNA-Impfstoffen, CAR-T-Krebsbehandlungen und Gentherapien wie der von Verve verholfen haben. Eine der führenden Regulatorinnen der Agentur für Gentherapien, Nicole Verdun, war die Tür gezeigt diese Woche.
Dr. Prasad angegeben Kürzlich gab er bekannt, dass er nicht vorhabe, frühere Zulassungen erneut zu prüfen, doch was er als Nächstes unternehme, könne für die Zukunft der biopharmazeutischen Innovation in den Vereinigten Staaten entscheidend sein.
Jemand in den USA stirbt an Herz-Kreislauf-Erkrankungen alle 33 SekundenWenn also Befürworter wie ich sagen, dass viel auf dem Spiel steht, ist das kaum übertrieben. Herkömmliche Cholesterinsenker wirken zwar gut, erfordern aber lebenslange Disziplin und gehen bei vielen Hochrisikopatienten nicht auf die genetischen Ursachen ein.
Diese Personen können sich zwar gesund ernähren und regelmäßig Sport treiben, doch eine suboptimale genetische Veranlagung für einen hohen LDL-Cholesterinspiegel führt dazu, dass der Kampf ums Überleben kein Ende nimmt. Wenn es eine Alternative gibt, lohnt es sich, diese zu wählen.
Eine wirksame Gen-Editierung kann das Leben dramatisch verbessern, indem sie das Gen, das den LDL-Cholesterinspiegel auf ungewöhnlich hohe Werte treibt, dauerhaft deaktiviert. Die Jetsons verfügten über eine coole Telemedizin-Technologie, aber das hier ist die nächste Stufe.
Nicht nur die Gesundheitsergebnisse dürften sich verbessern, auch die Selbstbeteiligung würde sinken und die Patienten müssten weniger Zeit in Arztpraxen und Apotheken verbringen. Genau das wird in der Pharmawerbung immer wieder projiziert: Der Patient lebt sein Leben, nicht die Einnahme von Medikamenten.
Das Problem hierbei ist, dass die FDA kämpfen. DOGE-Kürzungen führten zu Massenentlassungen in allen Bundesgesundheitsbehörden, wobei die FDA selbst verlor rund 3.500 Mitarbeiter. Dies hat zu einem regulatorischen Stau geführt, bei dem Treffen mit Arzneimittelherstellern abgesagt werden, Rückmeldungen zu klinischen Studien verzögert werden und bei den Mitarbeitern der Agentur nahezu Funkstille herrscht.
Es gibt einen Punkt, an dem aus der Effizienz in Form von Personalabbau eine totale Stagnation wird.
Unter der Leitung von Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. besteht der Trick darin, seine Skepsis gegenüber Impfstoffen und neuen biotechnologischen Innovationen durch eine schnelle, vorhersehbar Genehmigungsprozess.
Der Stillstand bedroht nicht nur die Patienten, die auf eine Lösung ihrer Beschwerden warten; er entmutigt Medizinische Innovationen jeglicher Art durch die Unternehmen, die in diese Durchbrüche investieren. Aus diesem Grund sind beschleunigte Zulassungen für beide Seiten so wichtig.
Amerika ist immer noch der globale Motor für Medizintechnik, verliert aber langsam an Boden. Wenn wir unseren Spitzenstatus behaupten wollen, brauchen wir eine FDA, die Innovationen grundsätzlich unterstützt, und eine Führung, die den Wert transparenter Prozesse versteht. So wie es heute aussieht, ist die FDA-Zulassung zu einer Blackbox geworden.
Bahnbrechende Medikamente sollten so schnell und sicher wie möglich auf den Markt kommen. Bürokratie und Bürokratie sind der Grund dafür, dass wir keine fliegenden Autos wie die Jetsons haben, und wir sollten uns nicht mit einer Zukunft abfinden, in der auch bessere Cholesterinmedikamente in der Schwebe bleiben.
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