Das Versagen der FDA ist das Ergebnis von zu viel regulatorischem Schwanken und Bürokratie. Doch die Änderungsrezepte der Times würden die Dosis nur erhöhen.
Eine aktuelle New York Times redaktionell über die Food and Drug Administration (FDA) spiegelt eine systematische Schwäche der einst ehrwürdigen Grey Lady wider: Die Mitglieder der Redaktion verlassen sich oft auf Slogans und Volksweisheiten statt auf stichhaltige Beweise.
Der Leitartikel trug die Überschrift: „Die FDA steckt in Schwierigkeiten. So beheben Sie das Problem.“ Die Agentur ist in Schwierigkeiten. Aber das liegt an genau den Arten von „Korrekturen“, die die Times empfiehlt.
Die FDA ist sehr bürokratisch und risikoscheu, was zu einem langsamen und teuren Arzneimittelzulassungsprozess führt – bei der letzten Zählung mehr als $2,5 Milliarden, um ein neues Medikament auf den Markt zu bringen. Doch die Sessel-Quarterbacks der Times wollen es noch weiter verlangsamen und die Kosten und Risiken von Innovationen erhöhen.
Angeblich würden zu viele Medikamente zugelassen, „mit zu wenig Daten darüber, wie sicher oder wirksam sie sind“, so der Leitartikel. Genauer gesagt, die Regulierungsbehörden sind angeblich „Kompromisse“ eingegangen, indem sie „Ersatznachweise“ für die Wirksamkeit akzeptiert haben.
Tatsächlich gibt es gute Gründe dafür, dass die klinische Erprobung neuer Medikamente mit weniger und kleineren Studien bewerkstelligt werden kann. Wir treten in die Ära der Präzisions- oder personalisierten Medizin ein, deren Mantra „die richtige Dosis des richtigen Medikaments für den richtigen Patienten zur richtigen Zeit“ lautet.
Es spiegelt wider, dass sich die Behandlungen allmählich von einem relativ ungenauen, für alle geeigneten Ansatz zu einem stärker personalisierten Ansatz verlagern, sodass Patienten auf der Grundlage ihrer genetischen Ausstattung, der spezifischen Merkmale ihrer Krankheit und anderer Vorhersagen auf die beste Therapie abgestimmt werden können Faktoren. Dies ermöglicht Ärzten, die Verschreibung eines Medikaments zu vermeiden, das wahrscheinlich nicht wirksam ist oder das bei bestimmten Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen hervorrufen könnte.
Wie kleinere Versuche genauer sein können
Der Leitartikel ignoriert, dass diese Faktoren Drogentests in kleineren, gezielteren Populationen ermöglichen. Das ist kein völlig neues Konzept. Unter entsprechenden Umständen hat die FDA lange Zeit weniger und kleinere klinische Studien als Grundlage für die Zulassung herangezogen.
Möglich wird dies dadurch, dass die medizinische Forschung zunehmend biologische Indikatoren oder „Biomarker“ entdeckt – wie etwa Varianten von DNA-Sequenzen, die Konzentration bestimmter Enzyme oder das Vorhandensein oder Fehlen von Arzneimittelrezeptoren – die bestimmen können, wie Patienten behandelt werden sollten um die Wahrscheinlichkeit vorherzusagen, dass die Intervention wirksam ist oder gefährliche Nebenwirkungen hervorruft.
Die Verwendung von Biomarkern ermöglicht Pharmaunternehmen eine bessere Auswahl von Patientenpopulationen für klinische Studien zum Nachweis der Wirksamkeit. Der Grund hängt mit der statistischen Aussagekraft klinischer Studien zusammen: Bei jeder Art von Experiment gilt als grundlegendes Prinzip, dass je größer die Anzahl der Probanden oder Iterationen ist, desto größer ist das Vertrauen in die Ergebnisse. Umgekehrt haben kleine Studien im Allgemeinen große Unsicherheiten über die Ergebnisse – und hier können Biomarker einen Unterschied machen.
Durch eine bessere Definition der experimentellen Gruppen, wie die Beschränkung der Studie auf Patienten mit einer bestimmten Mutation in ihrem Genom oder Tumor, können sie den Arzneimittelherstellern helfen, klinische Studien zu konzipieren, die einen „hohen relativen Behandlungsunterschied“ zwischen dem Medikament und dem, was es ist, zeigen verglichen mit (oft einem Placebo, manchmal aber auch einer anderen Behandlung).
Zum Beispiel ein 2018 lernen von Patienten mit bestimmten seltenen Bauchspeicheldrüsen- oder Magen-Darm-Krebsarten fanden heraus, dass die Analyse der „Protein-Signalnetzwerke“ in den Tumoren Regulatoren des Tumorüberlebens identifizieren könnte. Die Forscher konnten dann die Wirkung verschiedener Medikamente auf diese Regulatoren testen. Dadurch konnten sie bei vielen Patienten vorhersagen, welche Medikamente bei den Tumoren wirksam sein würden – die Art von Präzisionsonkologie, die kleinere klinische Studien ermöglicht.
Wehmut über notwendige Kritiken der FDA
Der Leitartikel der Times beschuldigte die FDA für „ihre Rolle in der Opioidepidemie (Aufsichtsbehörden ließen zu viele Opioide auf dem Markt zu, ohne sie ordnungsgemäß als süchtig machend oder tödlich zu kennzeichnen)“, aber tatsächlich stellten die Aufsichtsbehörden sicher, dass die Medikamente sicher und wirksam waren, wenn sie gemäß den Etiketten verwendet wurden, die tatsächlich warnen über Suchtpotential. Kann das Bureau of Alcohol, Tobacco, Firearms and Explosives für viele Amerikaner verantwortlich gemacht werden, die an Alkoholismus leiden?
Es ist einfach, die FDA für ihren Umgang mit E-Zigaretten zu kritisieren. Aber der Leitartikel der Times hat sogar das falsch verstanden und die Forderungen der Prohibitionisten wiederholt, den Verkauf dieser Produkte an erwachsene Raucher zu verbieten, anstatt das bestehende Verbot des Verkaufs an Minderjährige aggressiv durchzusetzen.
Die Times hätte eine starke wissenschaftlich fundierte Kritik an der Agentur landen können, weil sie den von Aktivisten geschaffenen Mythos von Nikotin-E-Zigaretten verewigt hat irgendetwas mit dem Ausbruch der Lungenkrankheit im vergangenen Jahr zu tun, der durch verfälschte THC-Öle verursacht wurde, nicht durch Nikotinverdampfer. Indem sie fälschlicherweise E-Zigaretten für die Krankheiten verantwortlich machte, hinderten die Fehlinformationen der FDA unzählige erwachsene Raucher daran, zu einer wirklich weniger schädlichen Alternative zu wechseln. Die Times versäumte es, die Agentur dafür zur Rechenschaft zu ziehen, dass sie nicht die Wahrheit gesagt hatte, als es am wichtigsten war.
Der Leitartikel der Times wirft der Behörde vor, „zu anfällig für Druck von außen“ geworden zu sein, was die meisten FDA-Beobachter für unbegründet halten. Wenn die FDA besondere Interessen bevorzugt hat, dann sind es „progressive“, einschließlich der Bio-Lebensmittelindustrie, die systematisch gegen Vorschriften in Bezug auf „Abwesenheitsangaben“ auf Etiketten (wie „GVO-frei“) verstoßen hat, und indem sie den Forderungen von „ Befürworter der öffentlichen Gesundheit“, die Richtlinien zur Schadensminderung gegenüber E-Zigaretten ablehnen. Das Heilmittel für solche Fehler ist ein besseres, intelligenteres Management.
Die FDA braucht eine Diät, nicht mehr Geld
Der Leitartikel der Times behauptet, die FDA habe „zu wenig Ressourcen und zu wenig Macht, um ihre wichtigsten Aufgaben zu erfüllen“. Die Tatsachen sprechen dagegen. Laut dem Forschungsdienst des Kongresses:
Zwischen GJ 2015 und GJ 2019 stieg das verabschiedete Gesamtprogramm der FDA von 1 TP3T4,507 Milliarden auf 1 TP3T5,725 Milliarden. In diesem Zeitraum stiegen die vom Kongress bereitgestellten Mittel um 211 TP2T und die Einnahmen aus den Nutzungsgebühren um 351 TP2T. Der Budgetantrag der Verwaltung für das Geschäftsjahr 2020 betraf ein Gesamtprogrammvolumen von 1 TP3T5,981 Milliarden, eine Steigerung von $256 Millionen (+4%) gegenüber dem für das Geschäftsjahr 2019 beschlossenen Betrag ($5,725 Milliarden).
Wichtiger als die nackten Zahlen ist, wie die Ressourcen der FDA genutzt werden. Die Behörde ist extrem kopflastig geworden, wobei immer mehr Kästchen ganz oben im Organigramm erscheinen, obwohl die überwiegende Mehrheit der täglichen Aufsichts- und Regulierungsmaßnahmen auf der Ebene der verschiedenen „Zentren“ der FDA – der FDA – durchgeführt wird Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, Zentrum für Lebensmittelsicherheit und Ernährung und so weiter. Die FDA muss auf Diät gesetzt werden, um keine zusätzlichen „Ressourcen“ zu haben.
Der Leitartikel der Times unterstützte einen kürzlichen Vorschlag, die FDA von einer Abteilung des Gesundheitsministeriums in eine unabhängige Behörde umzuwandeln. Das wäre ein Rezept für eine Katastrophe. Politische Einmischung in die Entscheidungen der Behörde war in den letzten Jahren äußerst selten, und die echten Katastrophen, in die die FDA verwickelt war, waren selbst zugefügte Wunden, die hätten vermieden werden können mehr, nicht weniger, Rechenschaftspflicht und Aufsicht.
Drei angesehene ehemalige Bundesbeamte vorgestellt in der Zeitschrift Health Affairs überzeugende verfahrensrechtliche Argumente dagegen, die FDA zu einer unabhängigen Behörde zu machen. Als unabhängige Behörde sei die FDA nicht an die Richtlinien des Justizministeriums gebunden, was möglicherweise dazu führen würde, dass verschiedene Teile der Regierung uneinheitliche Positionen zu Themen einnehmen, die die Außenpolitik einschließen könnten.
Darüber hinaus weisen sie darauf hin, dass die Anwendung eines konsistenten Ansatzes für die Regelsetzung, wie er für die Arbeit im Gesundheits- und Sozialwesen und im Office of Management and Budget erforderlich ist, eine nützliche Überprüfung sehr teurer oder falscher Vorschriften ist. „Es ist auch eine Möglichkeit für den Kongress und den Präsidenten, die Einheitlichkeit der gesamten Regierung bei der Anwendung von Fachwissen in der Regulierungspolitik sicherzustellen“, schrieben sie.
Das Versagen der FDA ist das Ergebnis von zu viel regulatorischem Schwanken und Bürokratie. Doch die Änderungsrezepte der Times würden die Dosis nur erhöhen.
Ursprünglich veröffentlicht hier.
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