La Commissione Europea ha appena pubblicato a documento di lavoro valutare le strategie dell'UE in materia di farmaci orfani e pediatrici. Leggi qui perché gli incentivi per la ricerca sono fondamentali per prolungare la vita dei pazienti:
UN malattia rara è una condizione medica che soddisfa i criteri definiti all'articolo 3 del regolamento (CE) n. 141/2000; una condizione pericolosa per la vita o cronicamente debilitante che colpisce non più di 5 persone su 10.000 nell'UE. Sebbene le cosiddette malattie rare colpiscano un numero limitato di persone per malattia, collettivamente colpiscono una persona su 17 in Europa. Ci sono oltre 7.000 diverse malattie rare di cui soffrono i pazienti.
I regolatori vedono uno "squilibrio di rischio e ricompensa" per l'industria per trovare cure e trattamenti per quelle malattie. Pertanto, le autorità di regolamentazione statunitensi, giapponesi e dell'UE hanno aumentato le opzioni per un'esclusiva di mercato più lunga per i farmaci che affrontano le malattie nei bambini e le malattie rare. Nel 2000, il regolamento (CE) n. 141/2000 e il regolamento (CE) n. 1901/2006 del 2006 sono stati adottati dalla Commissione europea. Gli incentivi "standard" previsti dal quadro legislativo generale per i prodotti farmaceutici nell'UE sono 10 anni di tutela del mercato e 20 anni di tutela brevettuale. Per i farmaci pediatrici e orfani, i produttori possono richiedere l'estensione dell'esclusiva di mercato.
Lo scopo di questa strategia è migliorare e accelerare l'accesso dei pazienti a medicinali sicuri e convenienti e sostenere l'innovazione nell'industria farmaceutica dell'UE. L'aggiunta di un'esclusività prolungata ha funzionato: negli ultimi 20 anni è stato possibile osservare un massiccio aumento dei farmaci orfani! Tra il 2012 e il 2017 sono entrati nell'UE più del triplo di farmaci orfani rispetto al periodo 2000-2005. La Commissione europea ha stimato che grazie a maggiori incentivi per questi farmaci sono stati guadagnati tra 200.000 e 440.000 anni di vita aggiuntivi aggiustati per la qualità.
Le voci che ora chiedono una minore protezione dei farmaci orfani e pediatrici vogliono annullare i successi degli ultimi due decenni. I 142 medicinali orfani autorizzati tra il 2000 e il 2017 hanno aiutato fino a 6,3 milioni di pazienti nell'UE a curare o far fronte alle loro condizioni di salute.
Ma ci sono ancora milioni di pazienti che aspettano una svolta che possa aiutare a curare la loro malattia rara o pediatrica. Per questo, abbiamo bisogno di incentivi e non di populismo. La proprietà intellettuale è fondamentale per consentire all'inventore e ai suoi investitori di premiarli per l'enorme rischio che hanno assunto nel tentativo di trovare una cura o un trattamento per una malattia rara. L'approccio dell'UE ai farmaci orfani e pediatrici aumentando gli incentivi per inventori e produttori ha funzionato. I successi degli ultimi 20 anni non dovrebbero essere minati da appelli populisti alla nazionalizzazione della ricerca e della proprietà intellettuale. Se ci prendiamo cura dei pazienti affetti da malattie rare, non dovremmo mettere in discussione l'importanza della protezione della proprietà intellettuale, ma considerarla una precondizione per le innovazioni future.
Riassumendo: Pensa ai bambini e consentire l'innovazione medica!
