Quand les Américains imaginent l'avenir, ils le voient toujours avec des voitures volantes, des robots domestiques et tout ce qui a été vu à la télévision, comme dans « Les Jetson ». En matière de santé, la famille Jetson a offert un aperçu précoce de la télémédecine et des pilules robotisées qui, une fois prises, permettaient de diagnostiquer pratiquement n'importe quelle affection interne, mais elle n'a jamais été jusqu'à suggérer un avenir sans pilulier à prescription de 7 jours.
L’une des dernières avancées médicales est une méthode « one-and-done » thérapie par édition génétique qui réduit le cholestérol LDL (le mauvais cholestérol) d’au moins 69 pour cent, ce qui pourrait transformer le traitement de millions de personnes vivant avec une maladie cardiaque.
Il s'agit en fait d'un traitement à dose unique qui libère les patients d'une vie de pilules quotidiennes. Jane Jetson pouvait-elle seulement l'imaginer ?
C'est le genre d'innovation que l'on s'attendrait à voir les décideurs politiques et les régulateurs s'empresser de mettre à la disposition des patients, mais compte tenu de la situation actuelle à la FDA, c'est loin d'être garanti. Le Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (Centre for Biologics Evaluation and Research) de la FDA, sous-agence clé chargée de l'évaluation des thérapies par modification génétique,CBER), est désormais dirigée par le Dr Vinay Prasad, un homme qui a passé une grande partie de sa carrière à critiquer les procédures d'approbation accélérées qui ont permis de mettre au point les vaccins à ARNm, les traitements anticancéreux à base de cellules CAR-T et les thérapies géniques comme celle de Verve. Nicole Verdun, l'une des principales responsables de la réglementation des thérapies géniques au sein de l'agence, était montré la porte cette semaine.
Dr Prasad déclaré Il a récemment déclaré qu'il n'avait pas l'intention de revenir sur les approbations passées, mais ce qu'il fera ensuite pourrait faire ou défaire l'avenir de l'innovation biopharmaceutique aux États-Unis.
Aux États-Unis, une personne décède d'une maladie cardiovasculaire toutes les 33 secondes, donc lorsque des défenseurs comme moi affirment que les enjeux sont importants, ce n'est guère exagéré. Les médicaments traditionnels contre le cholestérol sont efficaces, mais ils nécessitent une discipline à vie et ne s'attaquent pas aux causes génétiques profondes chez de nombreux patients à haut risque.
Ces personnes peuvent maintenir une alimentation saine et pratiquer une activité physique régulière, mais une prédisposition génétique sous-optimale à un taux de cholestérol LDL élevé crée une situation où la lutte est interminable. S'il existe une alternative, elle en vaut la peine.
Un traitement efficace d'édition génétique peut améliorer considérablement la vie des gens en désactivant définitivement le gène responsable de l'augmentation anormale du cholestérol LDL. Les Jetson disposaient d'une technologie de télémédecine performante, mais celle-ci franchit une nouvelle étape.
Non seulement les résultats en matière de santé s'amélioreraient probablement, mais les dépenses personnelles diminueraient et les patients passeraient moins de temps chez le médecin ou en pharmacie. C'est le genre de résultat que la plupart des publicités pharmaceutiques affichent systématiquement : le patient profite de sa vie, sans gérer ses médicaments.
Le problème ici est que la FDA est luttantLes coupes budgétaires du DOGE ont conduit à des licenciements massifs dans les agences fédérales de santé, la FDA elle-même perdant à peu près 3 500 employés. Cela a entraîné un embouteillage réglementaire : les réunions avec les fabricants de médicaments sont annulées, les retours d'expérience sur les essais cliniques sont retardés et le personnel de l'agence observe un silence quasi-radio.
Il y a un point à partir duquel l’efficacité, sous forme de réduction de personnel, devient une stagnation totale.
Sous la direction du secrétaire à la Santé et aux Services sociaux, Robert F. Kennedy Jr., l'astuce consiste à équilibrer son scepticisme à l'égard des vaccins et des innovations biotechnologiques émergentes avec une stratégie rapide et efficace. prévisible processus d'approbation.
L'arrêt total de tout ne menace pas seulement les patients qui attendent des solutions à leurs maux ; il menace également décourage L'innovation médicale, quelle qu'elle soit, est favorisée par les entreprises qui investissent dans ces avancées. C'est pourquoi des autorisations accélérées sont cruciales pour les deux parties.
L'Amérique est toujours la puissance mondiale moteur pour les technologies médicales, mais elle commence à perdre de l'altitude. Si nous voulons conserver notre position dominante, nous avons besoin d'une FDA qui soutient l'innovation par principe et d'un leadership qui comprend l'importance d'un processus transparent. À l'heure actuelle, l'approbation par la FDA est devenue une boîte noire.
Les médicaments révolutionnaires doivent être mis sur le marché le plus rapidement et le plus sûrement possible. La bureaucratie et les lourdeurs administratives sont la raison pour laquelle nous n'avons pas les Jetson, et nous ne devrions pas nous contenter d'un avenir où de meilleurs médicaments contre le cholestérol resteraient également en suspens.
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