Septembre a débuté avec un journée de reconnaissance et la sensibilisation à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie cela a un impact sur Environ une personne sur 6 000 naît incapable de produire la protéine dystrophine. La masse musculaire diminue avec l’âge et devient de plus en plus fragile, ce qui engendre de nombreux défis pour les patients et leurs familles.
L'innovation en biotechnologie continue de progresser à grands pas, ouvrant la voie à des thérapies pour différentes maladies que l'on croyait autrefois inaccessibles. Parmi les avancées récentes figure Elevidys, une forme de dystrophie musculaire de Duchenne. traitement qui cible la cause génétique sous-jacente de la DMD.
De plus, les traitements basés sur la technologie CRISPR sont en train de révolutionner la prise en charge de la drépanocytose, et Roctavian et Hemgenix offrent un espoir aux patients atteints d'hémophilie A et B, qui autrement devraient… endurer toute une vie perfusions sanguines programmées.
Ces thérapies sont de véritables miracles modernes qui améliorent la qualité de vie d'innombrables patients et redonnent espoir en l'avenir.
Mais il y a aussi la FDA, qui continue de s'occuper de Tomber suite à ses changements de direction tumultueux et médiatisés. Avec le récent départ puis la réembauche du Dr Vinay Prasad, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER) de la FDA, nombreux sont ceux qui se demandent si la politique est en jeu. prise priorité sur la rationalisation de l'innovation médicale.
Après avoir été évincé par le président Trump, malgré objections Après avoir été nommé par Robert F. Kennedy Jr., directeur du HHS, et Marty Makary, commissaire de la FDA, Prasad retrouve son ancien poste à la tête du CBER.
Durant son mandat initial de trois mois, Prasad a présidé à plusieurs décisions controversées, notamment rejet des traitements révolutionnaires prometteurs issus de Replimune et Ultragenyxce qui a laissé les patients et les fabricants de médicaments dans l'incertitude, prolongeant ainsi un processus déjà interminable.
Le récent rejet du traitement UX111 d'Ultragenyx pour le syndrome de Sanfilippo de type A a été particulièrement préoccupant, notamment parce que la FDA préoccupations citées Ce sont les sites de production, et non le traitement lui-même, qui sont en cause pour ralentir l'approbation du médicament.
Bien que ces préoccupations soient facilement remédiables et puissent être résolues rapidement, la société doit tout de même soumettre à nouveau sa demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) à la FDA, où l'agence devrait mettre jusqu'à six mois pour l'examiner à nouveau.
Les patients atteints de cette maladie rare n'auront pas accès à ce traitement avant au moins 2026, si jamais ils y ont accès. C'est le prix à payer pour les retards et les obstacles réglementaires.
La Programme d'approbation accélérée Elle est censée offrir une lueur d'espoir aux personnes atteintes de ces maladies et rationaliser les moyens de « traiter les affections graves et de répondre à un besoin médical non satisfait en se basant sur un critère d'évaluation substitutif ». Malheureusement, Prasad est connu pour… critique des procédures d'approbation accélérées et du rôle de la FDA dans ce processus.
En 1850, le théoricien politique et économiste Frédéric Bastiat écrivait dans «Ce qui est vu et ce qui n'est pas vuIl s'agit des coûts incalculables liés aux erreurs d'intervention et de réglementation des marchés par les pouvoirs publics. On parle également de « coût d'opportunité dynamique ». Les conséquences indirectes des incohérences de la FDA confirment le principe selon lequel les obstacles découragent l'investissement dans les thérapies de nouvelle génération. Des avancées potentielles ne passent jamais du stade de la théorie à celui de la pratique clinique et n'atteignent jamais les patients qui en ont besoin.
Il peut coûter Il faut largement plus de 100 milliards de dollars pour commercialiser de nouvelles thérapies, ce qui représente une part importante des fonds des entreprises. dépensés en recherche et développement pour les essais cliniques, tout repose sur la connaissance, par les entreprises, du déroulement de la procédure de la FDA. Les coûts ne se limitent pas au secteur des biotechnologies ni même aux familles ; il faut également prendre en compte le fait que la Chine est mordillant les talons Les États-Unis sont à la pointe de la technologie médicale. Il est préférable pour les Américains de disposer d'un système capable de donner le ton dans la course mondiale aux traitements, plutôt que de se tourner vers Pékin pour obtenir de nouveaux soins.
Le désordre qui règne à la FDA a plongé les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, de Sanfilippo et d'innombrables autres personnes dans une attente interminable. Que ce soit sous la direction de Prasad ou d'un autre, la FDA devrait donner la priorité aux besoins des patients en établissant des échéanciers clairs pour l'évaluation des nouveaux traitements, en définissant des normes prévisibles et en privilégiant les procédures accélérées lorsque cela est approprié.
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