Cuando los estadounidenses imaginan el futuro, siempre tiene mucho que ver con coches voladores, robots domésticos y prácticamente cualquier otra cosa que se haya visto por primera vez en la televisión, como "Los Supersónicos". En cuanto a la atención médica, la familia Supersónico ofreció un primer vistazo a la telemedicina y a las píldoras robóticas que, al tomarlas, podían diagnosticar prácticamente cualquier dolencia interna, pero nunca llegaron a sugerir un futuro sin el pastillero de 7 días.
Uno de los últimos avances médicos es un procedimiento “de una sola aplicación” terapia de edición genética que reduce el colesterol LDL (el colesterol malo) en al menos un 69 por ciento, algo que podría transformar el tratamiento de millones de personas que viven con enfermedades cardíacas.
De hecho, se trata de un tratamiento de dosis única que libera a los pacientes de tener que tomar pastillas a diario durante toda la vida. ¿Podría siquiera imaginarlo Jane Jetson?
Es el tipo de innovación que cabría esperar que los legisladores y reguladores se apresuraran a poner a disposición de los pacientes, pero dada la situación actual de la FDA, eso está lejos de estar garantizado. La subagencia clave responsable de evaluar las terapias de edición genética, el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA (Centro de Investigación y Desarrollo de la Calidad (CBER)), ahora está dirigida por el Dr. Vinay Prasad, un hombre que ha dedicado gran parte de su carrera a criticar las vías de aprobación acelerada que nos permitieron obtener vacunas de ARNm, tratamientos contra el cáncer con CAR-T y terapias génicas como la de Verve. Nicole Verdun, una de las principales reguladoras de la agencia en materia de terapias génicas, fue... mostró la puerta esta semana.
Dr. Prasad fijado Recientemente dijo que no planea volver a revisar aprobaciones pasadas, pero lo que haga a continuación podría determinar el futuro de la innovación biofarmacéutica en Estados Unidos.
Alguien muere en EE.UU. por enfermedad cardiovascular cada 33 segundosAsí que cuando defensores como yo decimos que hay mucho en juego, no exagero. Los medicamentos tradicionales para el colesterol funcionan bien, pero requieren disciplina de por vida y no abordan las causas genéticas fundamentales de muchos pacientes de alto riesgo.
Estas personas pueden mantener una dieta saludable y ejercicio físico regular, pero una predisposición genética subóptima al colesterol LDL elevado crea una situación en la que la ardua batalla no tiene un final a la vista. Si existe una alternativa, vale la pena tomarla.
Un tratamiento eficaz de edición genética puede mejorar drásticamente la vida de las personas al desactivar permanentemente el gen que eleva el colesterol LDL a niveles anormalmente altos. Los Supersónicos contaban con una tecnología de telemedicina genial, pero esto es de otro nivel.
No solo es probable que mejoren los resultados de salud, sino que también se reducirían los gastos de bolsillo y los pacientes pasarían menos tiempo en consultorios médicos y farmacias. Es el tipo de resultado que la mayoría de los anuncios farmacéuticos siempre proyectan: el paciente viviendo su vida, no administrando sus medicamentos.
El problema aquí es que la FDA está luchandoLos recortes de DOGE provocaron despidos masivos en las agencias federales de salud, y la propia FDA perdió apenas 3500 empleados. Esto ha generado un bloqueo regulatorio donde se cancelan reuniones con fabricantes de medicamentos, se retrasa la retroalimentación de los ensayos clínicos y el silencio casi total del personal de la agencia es la norma.
Hay un punto en el que la eficiencia en forma de recortes de personal se convierte en estancamiento total.
Bajo la dirección del Secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert F. Kennedy Jr., el truco es equilibrar su escepticismo sobre las vacunas y las innovaciones biotecnológicas emergentes con una rápida previsible proceso de aprobación.
Paralizar todo no sólo amenaza a los pacientes que esperan soluciones a sus dolencias; también desincentiva Innovación médica de cualquier tipo por parte de las empresas que invierten capital en esos avances. Por eso, las aprobaciones aceleradas son cruciales para ambas partes.
Estados Unidos sigue siendo el líder global motor Para las tecnologías médicas, pero está empezando a perder impulso. Si queremos mantener nuestra posición de liderazgo, necesitamos una FDA que apoye la innovación por principio y un liderazgo que comprenda el valor de un proceso transparente. Actualmente, la aprobación de la FDA se ha convertido en una caja negra.
Los medicamentos innovadores deben llegar al mercado lo más rápido y seguro posible. La burocracia y los trámites burocráticos son la razón por la que no tenemos los coches voladores de los Supersónicos, y no deberíamos conformarnos con un futuro donde los mejores medicamentos para el colesterol también queden en el limbo.
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