Septiembre comenzó con un día de reconocimiento y concienciación sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno que impacta hacia arriba Una de cada 6000 personas nace con la incapacidad de producir la proteína distrofina. La masa muscular disminuye con el tiempo y se vuelve cada vez más frágil, lo que supone numerosos desafíos para los pacientes y sus familias.
La innovación biotecnológica sigue avanzando a pasos agigantados, abriendo el camino a terapias para diversas enfermedades que antes creíamos inalcanzables. Entre los avances recientes se encuentra Elevidys, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. tratamiento que se dirige la causa genética subyacente de la DMD.
Además, los tratamientos basados en CRISPR están cambiando activamente el panorama de la anemia falciforme, y Roctavian y Hemgenix ofrecen esperanza a los pacientes con hemofilia A y B, que de otro modo tendrían que soportar toda la vida transfusiones de sangre programadas.
Estas terapias son milagros modernos que prolongan la calidad de vida de innumerables pacientes y les devuelven cierta esperanza para el futuro.
Pero luego está la FDA, que sigue lidiando con polvillo radiactivo a raíz de sus turbulentos y notorios cambios de liderazgo. Con la reciente salida y posterior recontratación del Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) de la FDA, muchos se preguntan si la política está influyendo. tomando prioridad sobre la racionalización de la innovación médica.
Tras ser destituido por el presidente Trump, a pesar de objeciones Tras la intervención del director del HHS, Robert F. Kennedy Jr., y del comisionado de la FDA, Marty Makary, Prasad regresa a su antiguo puesto al frente del CBER.
Durante su mandato inicial de tres meses, Prasad tomó varias decisiones controvertidas, entre ellas la rechazo de tratamientos innovadores prometedores de Replimune y Ultragenyxlo cual dejó a pacientes y fabricantes de medicamentos en un limbo durante un proceso que ya se había prolongado demasiado.
El reciente rechazo del tratamiento UX111 de Ultragenyx para el síndrome de Sanfilippo tipo A fue particularmente problemático, sobre todo porque la FDA preocupaciones citadas Los motivos para retrasar la aprobación del medicamento no se centran en el tratamiento en sí, sino en las plantas de fabricación.
Si bien estas preocupaciones son fácilmente abordables y pueden resolverse rápidamente, la empresa aún tiene que volver a presentar su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) ante la FDA, donde se espera que la agencia tarde hasta seis meses en revisarla nuevamente.
Los pacientes que viven con esta enfermedad rara no tendrán acceso a este tratamiento hasta al menos 2026, si es que lo llegan a tener. Ese es el precio de las demoras y la obstrucción regulatoria.
los Programa de aprobación acelerada Se supone que ofrece un rayo de esperanza a las personas con estas dolencias y agiliza los métodos para «tratar afecciones graves y cubrir una necesidad médica no satisfecha basándose en un criterio de valoración sustituto». Desafortunadamente, Prasad es un conocido crítico de las aprobaciones aceleradas y el papel de la FDA en el proceso.
En 1850, el teórico político y economista Frédéric Bastiat escribió en “Lo que se ve y lo que no se veSe refiere a los costos desconocidos de los errores gubernamentales en las intervenciones y la regulación del mercado. También se conoce como «costo de oportunidad dinámico». El efecto secundario de las inconsistencias de la FDA se alinea con el principio de que los obstáculos desincentivan la inversión en terapias de última generación. Los avances potenciales nunca pasan del papel al laboratorio y nunca llegan a los pacientes que los necesitan.
Él puede costar Se necesitan más de 1.500 millones de dólares para comercializar nuevas terapias, y grandes cantidades del dinero de una empresa se destinan a ello. invertido en investigación y desarrollo para los ensayos clínicos, todo depende de que las empresas conozcan el proceso de la FDA. Los costos no se limitan al mundo de la biotecnología ni a las familias; también está el hecho de que China es pisándole los talones de Estados Unidos en tecnología médica. Es mejor para los estadounidenses contar con un sistema que pueda marcar el ritmo en la carrera mundial por las curas, en lugar de depender de Pekín para obtener nuevos tratamientos.
El desorden en la FDA ha dejado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Sanfilippo y a muchos otros en una situación de espera interminable. Ya sea bajo la dirección de Prasad o de otra persona, la FDA debería priorizar las necesidades de los pacientes estableciendo plazos claros para la revisión de nuevos tratamientos, fijando estándares predecibles y adoptando vías aceleradas cuando sea apropiado.
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