Quando os americanos imaginam o futuro, ele sempre tem muito a ver com carros voadores, robôs domésticos e praticamente qualquer outra coisa vista pela primeira vez na TV, como "Os Jetsons". No que diz respeito à saúde, a família Jetson ofereceu um vislumbre inicial da telemedicina e de pílulas robóticas que, quando tomadas, podiam diagnosticar praticamente qualquer doença interna, mas nunca chegaram ao ponto de sugerir um futuro sem a caixa de remédios com receita de 7 dias.
Um dos últimos avanços médicos é uma solução “única e definitiva”. terapia de edição genética que reduz o colesterol LDL (o colesterol ruim) em pelo menos 69%, algo que pode transformar o tratamento para milhões de pessoas que vivem com doenças cardíacas.
Na verdade, é um tratamento de dose única que livra os pacientes de uma vida inteira de comprimidos diários. Será que Jane Jetson conseguiria sequer imaginar?
É o tipo de inovação que se esperaria que formuladores de políticas e reguladores corressem para colocar nas mãos dos pacientes, mas, dada a situação atual da FDA, isso está longe de ser garantido. A principal subagência responsável pela avaliação de terapias de edição genética, o Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA (CBER), agora é liderada pelo Dr. Vinay Prasad, um homem que passou grande parte de sua carreira criticando os caminhos de aprovação acelerada que ajudaram a nos trazer vacinas de mRNA, tratamentos contra o câncer com CAR-T e terapias genéticas como a da Verve. Uma das principais reguladoras da agência em terapias genéticas, Nicole Verdun, foi mostrado a porta essa semana.
Dr. Prasad declarado recentemente que ele não planeja revisitar aprovações anteriores, mas o que ele fizer em seguida pode determinar o futuro da inovação biofarmacêutica nos Estados Unidos.
Alguém morre nos EUA de doença cardiovascular a cada 33 segundos, então, quando defensores como eu dizem que há muito em jogo, não é exagero. Os medicamentos tradicionais para o colesterol funcionam bem, mas exigem disciplina ao longo da vida e não abordam as causas genéticas básicas de muitos pacientes de alto risco.
Essas pessoas conseguem manter uma dieta saudável e praticar exercícios físicos regularmente, mas uma predisposição genética abaixo do ideal para níveis elevados de colesterol LDL cria uma situação em que a batalha árdua não tem um fim à vista. Se houver uma alternativa, vale a pena fazê-la.
Um tratamento eficaz de edição genética pode melhorar vidas drasticamente ao desativar permanentemente o gene que eleva o colesterol LDL a níveis anormalmente altos. Os Jetsons tinham uma tecnologia de telemedicina incrível, mas isso é coisa do outro mundo.
Não só os resultados em saúde provavelmente melhorarão, como os custos diretos diminuirão e os pacientes passarão menos tempo em consultórios médicos e farmácias. É o tipo de resultado que a maioria dos anúncios farmacêuticos sempre projeta – o paciente vivendo a vida, não administrando medicamentos.
O problema aqui é que a FDA está lutando. Os cortes do DOGE levaram a demissões em massa nas agências federais de saúde, com o próprio FDA perdendo aproximadamente 3.500 funcionários. Isso resultou em um congestionamento regulatório, com reuniões com fabricantes de medicamentos sendo canceladas, o feedback sobre ensaios clínicos sendo adiado e o silêncio quase absoluto se tornando a norma entre os funcionários da agência.
Chega um ponto em que a eficiência na forma de cortes de pessoal se torna estagnação total.
Sob a direção do Secretário de Saúde e Serviços Humanos, Robert F. Kennedy Jr., o truque é equilibrar seu ceticismo em relação às vacinas e às inovações biotecnológicas emergentes com uma abordagem rápida, previsível processo de aprovação.
Parar tudo não ameaça apenas os pacientes que aguardam soluções para as suas doenças; também desincentiva inovação médica de qualquer tipo por parte das empresas que investem capital nessas descobertas. É por isso que aprovações aceleradas são tão cruciais para ambas as partes.
A América ainda é o país global motor para tecnologias médicas, mas está começando a perder terreno. Se quisermos manter nosso status de liderança, precisamos de uma FDA que apoie a inovação como uma questão de princípio e de uma liderança que compreenda o valor de um processo transparente. Do jeito que está hoje, a aprovação da FDA se tornou uma caixa-preta.
Medicamentos inovadores devem chegar ao mercado o mais rápido e seguro possível. A burocracia e a burocracia são a razão pela qual não temos os carros voadores dos Jetsons, e não devemos nos contentar com um futuro em que medicamentos melhores para o colesterol também fiquem no limbo.
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