Setembro começou com um dia de reconhecimento e conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença. que impacta positivamente A doença afeta até 1 em cada 6.000 pessoas nascidas com incapacidade de produzir a proteína distrofina. A massa muscular diminui com o tempo e torna-se cada vez mais frágil, apresentando diversos desafios para pacientes e familiares.
A inovação biotecnológica continua avançando rapidamente, possibilitando terapias para diversas doenças que antes considerávamos inatingíveis. Entre os avanços recentes está o Elevidys, um medicamento para distrofia muscular de Duchenne. tratamento que visa a causa genética subjacente da DMD.
Além disso, os tratamentos baseados em CRISPR estão reescrevendo ativamente o panorama da doença falciforme, e a Roctavian e a Hemgenix estão oferecendo esperança aos pacientes com hemofilia A e B, que de outra forma teriam que... durar a vida toda infusões de sangue programadas.
Essas terapias são milagres modernos que prolongam a qualidade de vida de inúmeros pacientes e renovam a esperança no futuro.
Mas depois há a FDA, que continua a lidar com consequências com suas mudanças de liderança tumultuosas e de alto perfil. Com a recente saída e posterior recontratação do Diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos (CBER) da FDA, Dr. Vinay Prasad, muitos se perguntam se a política está influenciando a decisão. tirando prioridade sobre a simplificação da inovação médica.
Após ser destituído pelo presidente Trump, apesar de objeções Após ser indicado pelo diretor do HHS, Robert F. Kennedy Jr., e pelo comissário da FDA, Marty Makary, Prasad retorna ao seu antigo cargo de liderança no CBER.
Durante seu mandato inicial de três meses, Prasad presidiu diversas decisões controversas, incluindo a rejeição de tratamentos inovadores promissores de Replimune e Ultragenyx, o que deixou pacientes e fabricantes de medicamentos em um limbo durante um processo que já era bastante demorado.
A recente rejeição do tratamento UX111 da Ultragenyx para a Síndrome de Sanfilippo Tipo A foi particularmente problemática, principalmente porque a FDA preocupações citadas O foco deve estar nos locais de fabricação, e não no tratamento em si, como causa do atraso na aprovação do medicamento.
Embora essas preocupações sejam facilmente solucionáveis e possam ser resolvidas rapidamente, a empresa ainda precisa reenviar seu pedido de Licença Biológica (BLA, na sigla em inglês) à FDA, cuja análise poderá levar até seis meses.
Pacientes que vivem com essa doença rara não terão acesso a esse tratamento até pelo menos 2026, se é que algum dia terão. Esse é o preço dos atrasos e das manobras regulatórias.
o Programa de Aprovação Acelerada Supostamente, o projeto oferece uma réstia de esperança para pessoas com essas doenças e agiliza as formas de "tratar doenças graves e suprir uma necessidade médica não atendida com base em um desfecho substituto". Infelizmente, Prasad é um notório... crítico de aprovações aceleradas e o papel da FDA no processo.
Em 1850, o teórico político e economista Frédéric Bastiat escreveu em “O que se vê e o que não se vê"Sobre os custos desconhecidos dos erros do governo em intervenções e regulamentações de mercado. Também conhecido como 'custo de oportunidade dinâmico'. O efeito subsequente das inconsistências do FDA está alinhado com o princípio de que os obstáculos desestimulam o investimento em terapias de próxima geração. Potenciais avanços nunca saem do papel para o laboratório e nunca chegam aos pacientes que precisam deles."
Isto pode custar Bem mais de 1 bilhão de dólares para levar novas terapias ao mercado, com grandes quantias do dinheiro de uma empresa sendo... gastos em pesquisa e desenvolvimento para ensaios clínicos, tudo depende de as empresas saberem como será o processo da FDA. Os custos não se restringem ao mundo da biotecnologia ou mesmo às famílias; há também o fato de a China ser mordiscando os calcanhares dos EUA em tecnologia médica. É melhor para os americanos terem um sistema que possa ditar o ritmo na corrida global por curas, em vez de dependerem de Pequim para novos tratamentos.
A desorganização da FDA deixou pacientes com distrofia muscular de Duchenne, pacientes com síndrome de Sanfilippo e inúmeros outros presos em uma espera interminável. Seja sob a liderança de Prasad ou de outra pessoa, a FDA deveria priorizar as necessidades dos pacientes, estabelecendo cronogramas claros para a análise de novos tratamentos, definindo padrões previsíveis e adotando vias aceleradas sempre que apropriado.
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