I fallimenti della FDA sono il risultato di troppa esitazione normativa e burocrazia. Eppure le prescrizioni del Times per il cambiamento aumenterebbero solo la dose.

Un recente New York Times editoriale sulla Food and Drug Administration (FDA) riflette una debolezza sistematica dell'ex venerabile Grey Lady: i membri del comitato editoriale spesso fanno affidamento su slogan e saggezza popolare invece che su prove sostanziali.

L'editoriale era intitolato: “La FDA è nei guai. Ecco come risolverlo. L'agenzia è nei guai. Ma è dovuto agli stessi tipi di "correzioni" consigliate dal Times.

La FDA è altamente burocratica e avversa al rischio, il che porta a un processo di approvazione del farmaco lento e costoso: in ultima analisi, più di $2,5 miliardi per portare un nuovo farmaco sul mercato. Eppure i quarterback da poltrona del Times vogliono rallentarlo ancora di più e aumentare i costi e i rischi dell'innovazione.

Presumibilmente, secondo l'editoriale, troppi farmaci vengono approvati "con troppo pochi dati su quanto siano sicuri o efficaci". Più specificamente, le autorità di regolamentazione avrebbero fatto "compromessi" accettando "prove surrogate" di efficacia.

In effetti, ci sono buone ragioni per cui la sperimentazione clinica di nuovi farmaci può essere realizzata con meno e più piccoli studi. Stiamo entrando nell'era della medicina di precisione, o personalizzata, il cui mantra è "la giusta dose del farmaco giusto per il paziente giusto al momento giusto".

Riflette che i trattamenti si stanno gradualmente spostando da un approccio unico e relativamente impreciso a uno più personalizzato, in modo che i pazienti possano essere abbinati alla migliore terapia in base al loro corredo genetico, alle caratteristiche specifiche della loro malattia e ad altri fattori predittivi fattori. Ciò consente ai medici di evitare di prescrivere un farmaco che è improbabile che sia efficace o che potrebbe causare gravi effetti collaterali in alcuni pazienti.

In che modo le prove più piccole possono essere più accurate

L'editoriale ignora che questi fattori rendono possibili test antidroga in popolazioni più piccole e meglio mirate. Questo non è un concetto completamente nuovo. In circostanze appropriate, la FDA ha a lungo utilizzato meno e più piccoli studi clinici come base per l'approvazione.

Ciò che lo rende possibile è che la ricerca medica sta scoprendo sempre più indicatori biologici, o "biomarcatori" - come varianti delle sequenze del DNA, i livelli di alcuni enzimi o la presenza o l'assenza di recettori per i farmaci - che possono dettare come i pazienti dovrebbero essere trattati e prevedere la probabilità che l'intervento sia efficace o susciti pericolosi effetti collaterali.

L'utilizzo di biomarcatori consente alle aziende farmaceutiche di selezionare meglio le popolazioni di pazienti per gli studi clinici per dimostrare l'efficacia. Il motivo è legato al potere statistico degli studi clinici: in qualsiasi tipo di esperimento, un principio fondamentale è che maggiore è il numero di soggetti o iterazioni, maggiore è la fiducia nei risultati. Al contrario, i piccoli studi generalmente hanno grandi incertezze sui risultati, ed è qui che i biomarcatori possono fare la differenza.

Definendo meglio i gruppi sperimentali, ad esempio limitando la sperimentazione solo ai pazienti con una determinata mutazione nel loro genoma o tumore, possono aiutare i produttori di farmaci a progettare studi clinici che mostreranno "un'elevata differenza relativa di trattamento" tra il farmaco e qualunque cosa venga rispetto a (spesso un placebo, ma a volte un altro trattamento).

Ad esempio, un 2018 studia dei pazienti con alcuni tumori pancreatici o gastrointestinali rari ha scoperto che l'analisi delle "reti di segnalazione proteica" nei tumori potrebbe identificare i regolatori della sopravvivenza del tumore. I ricercatori sono stati quindi in grado di testare l'effetto di vari farmaci su questi regolatori. Ciò ha permesso loro di prevedere in molti pazienti quali farmaci sarebbero stati efficaci nei tumori, il tipo di oncologia di precisione che rende possibili studi clinici più piccoli.

Sbuffando sulle critiche necessarie della FDA

L'editoriale del Times ha incolpato la FDA per "i suoi ruoli nel epidemia di oppioidi (le autorità di regolamentazione consentivano troppi oppioidi sul mercato senza contrassegnarli adeguatamente come dannosi o mortali)", ma, in realtà, le autorità di regolamentazione hanno assicurato che i farmaci fossero sicuri ed efficaci se usati secondo le etichette, che, di fatto, avvertono sul potenziale di dipendenza. Analogamente, il Bureau of Alcohol, Tobacco, Firearms and Explosives può essere incolpato per molti americani che soffrono di alcolismo?

Criticare la FDA per la sua gestione delle sigarette elettroniche è facile. Ma l'editoriale del Times ha sbagliato anche questo, riecheggiando gli appelli dei proibizionisti a vietare la vendita di questi prodotti ai fumatori adulti, piuttosto che far rispettare in modo aggressivo l'attuale divieto di vendita ai minori.

Il Times avrebbe potuto lanciare una potente critica scientifica all'agenzia per aver perpetuato il mito creato dagli attivisti che le sigarette elettroniche alla nicotina avevano qualsiasi cosa a che fare con l'epidemia di malattie polmonari dell'anno scorso, causata da oli di THC adulterati, non da vapori di nicotina. Incolpando erroneamente le sigarette elettroniche per le malattie, la disinformazione della FDA ha impedito a innumerevoli fumatori adulti di passare a un'alternativa veramente meno dannosa. Il Times non è riuscito a ritenere l'agenzia responsabile per non aver detto la verità quando contava di più.

L'editoriale del Times accusa l'agenzia di essere diventata "troppo suscettibile alle pressioni esterne", che la maggior parte degli osservatori della FDA trova infondata. Se la FDA ha favorito interessi particolari, sono quelli “progressisti”, compresa l'industria alimentare biologica, che ha sistematicamente violato le normative relative alle “dichiarazioni di assenza” sulle etichette (come “OGM free”), e aderendo alle richieste di “ sostenitori della salute pubblica” che rifiutano le politiche di riduzione del danno nei confronti delle sigarette elettroniche. Il rimedio a tali carenze è una gestione migliore e più intelligente.

La FDA ha bisogno di una dieta, non di più soldi

L'editoriale del Times afferma che la FDA "ha troppo poche risorse e troppo poco potere per adempiere alle sue responsabilità chiave". I fatti sostengono diversamente. Secondo il Servizio di ricerca del Congresso:

Tra FY2015 e FY2019, il livello totale del programma emanato dalla FDA è aumentato da $4.507 miliardi a $5.725 miliardi. In questo periodo di tempo, i finanziamenti stanziati dal Congresso sono aumentati di 21% e le entrate derivanti dalle quote di utenza sono aumentate di 35%. La richiesta di bilancio dell'Amministrazione per l'esercizio 2020 era per un livello totale di programma di $5,981 miliardi, con un aumento di $256 milioni (+4%) rispetto all'importo emanato per l'esercizio 2019 ($5,725 miliardi).

Più importante dei numeri grezzi è il modo in cui vengono utilizzate le risorse della FDA. L'agenzia è diventata estremamente pesante, con sempre più caselle che compaiono in cima all'organigramma, anche se la stragrande maggioranza delle azioni quotidiane di supervisione e regolamentazione viene intrapresa a livello dei vari "centri" della FDA: il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci, Centro per la sicurezza alimentare e la nutrizione e così via. La FDA deve essere messa a dieta, non avere "risorse" aggiuntive.

L'editoriale del Times ha approvato una recente proposta di convertire la FDA da un componente del Dipartimento della salute e dei servizi umani a un'agenzia indipendente. Sarebbe una ricetta per il disastro. L'ingerenza politica nelle decisioni dell'agenzia è stata estremamente rara negli ultimi anni e le vere calamità in cui è stata coinvolta la FDA sono state ferite autoinflitte che avrebbero potuto essere evitate con Di più, non meno, responsabilità e supervisione.

Tre illustri ex funzionari federali presentata sulla rivista Health Affairs convincenti argomentazioni procedurali contro la trasformazione della FDA in un'agenzia indipendente. In quanto agenzia indipendente, hanno affermato, la FDA non sarebbe vincolata dalle politiche del Dipartimento di giustizia, il che potrebbe portare a posizioni incoerenti da parte di diverse parti del governo su questioni che potrebbero includere la politica estera.

Inoltre, sottolineano, l'applicazione di un approccio coerente alla regolamentazione come richiesto dal lavoro all'interno delle restrizioni della salute e dei servizi umani e dell'Ufficio di gestione e bilancio è un utile controllo su normative molto costose o sbagliate. "È anche un modo in cui il Congresso e il presidente possono garantire coerenza tra i governi nell'applicazione delle competenze nella politica di regolamentazione", hanno scritto.

I fallimenti della FDA sono il risultato di troppa esitazione normativa e burocrazia. Eppure le prescrizioni del Times per il cambiamento aumenterebbero solo la dose.

Originariamente pubblicato qui.

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