Quando gli americani immaginano il futuro, hanno sempre a che fare con auto volanti, robot domestici e qualsiasi altra cosa vista per la prima volta in TV, "I Pronipoti". In ambito sanitario, la famiglia Jetson ha offerto un assaggio della telemedicina e delle pillole robotiche che, una volta assunte, potevano diagnosticare praticamente qualsiasi disturbo interno, ma non si sono mai spinti fino a suggerire un futuro senza la prescrizione di pillole da sette giorni.
Una delle ultime scoperte mediche è la tecnica “one-and-done” terapia di editing genetico che riduce il colesterolo LDL (il colesterolo cattivo) di almeno il 69 percento, una cosa che potrebbe trasformare il trattamento per milioni di persone che soffrono di malattie cardiache.
Si tratta, infatti, di un trattamento monodose che libera i pazienti dall'obbligo di assumere quotidianamente pillole per tutta la vita. Jane Jetson avrebbe mai potuto immaginarlo?
È il tipo di innovazione che ci si aspetterebbe che policymaker e autorità di regolamentazione facessero a gara per metterla nelle mani dei pazienti, ma data l'attuale situazione della FDA, ciò è tutt'altro che garantito. La principale sottoagenzia responsabile della valutazione delle terapie di editing genetico, il Center for Biologics Evaluation and Research della FDA (CBER), è ora guidata dal Dott. Vinay Prasad, un uomo che ha trascorso gran parte della sua carriera a criticare i processi di approvazione accelerati che hanno contribuito a portare vaccini a mRNA, trattamenti antitumorali CAR-T e terapie geniche come quella di Verve. Una delle principali autorità di regolamentazione dell'agenzia per le terapie geniche, Nicole Verdun, era mostrato la porta questa settimana.
Dottor Prasad ha dichiarato di recente ha dichiarato che non ha intenzione di rivedere le approvazioni passate, ma che ciò che farà in seguito potrebbe decretare il successo o il fallimento del futuro dell'innovazione biofarmaceutica negli Stati Uniti.
Qualcuno negli Stati Uniti muore per malattia cardiovascolare ogni 33 secondi, quindi quando sostenitori come me affermano che la posta in gioco è alta, non è certo un'esagerazione. I farmaci tradizionali per il colesterolo funzionano bene, ma richiedono una disciplina costante e non affrontano le cause genetiche profonde di molti pazienti ad alto rischio.
Questi individui possono seguire una dieta sana e fare regolarmente attività fisica, ma una predisposizione genetica non ottimale al colesterolo LDL elevato crea una situazione in cui la dura battaglia non ha una vera fine in vista. Se esiste un'alternativa, vale la pena di essere presa in considerazione.
Un trattamento efficace di editing genetico può migliorare drasticamente la vita delle persone, disattivando permanentemente il gene che porta il colesterolo LDL a livelli anormalmente alti. I Jetsons avevano una tecnologia di telemedicina interessante, ma questa è un'altra storia.
Non solo i risultati sanitari potrebbero migliorare, ma i costi diretti diminuirebbero e i pazienti trascorrerebbero meno tempo negli studi medici e in farmacia. È il tipo di risultato che la maggior parte delle pubblicità farmaceutiche proietta costantemente: il paziente che vive la sua vita, non che gestisce i farmaci.
Il problema qui è che la FDA è lottandoI tagli al DOGE hanno portato a licenziamenti di massa in tutte le agenzie sanitarie federali, con la stessa FDA che ha perso all'incirca 3.500 dipendenti. Ciò ha causato un ingorgo normativo in cui gli incontri con le aziende farmaceutiche vengono annullati, il feedback sugli studi clinici viene ritardato e il silenzio radio è ormai la norma da parte del personale dell'agenzia.
Esiste un punto in cui l'efficienza sotto forma di tagli al personale diventa stagnazione totale.
Sotto la direzione del Segretario della Salute e dei Servizi Umani Robert F. Kennedy Jr., il trucco è bilanciare il suo scetticismo sui vaccini e sulle innovazioni biotecnologiche emergenti con una rapida, prevedibile processo di approvazione.
Bloccare tutto non minaccia solo i pazienti che aspettano soluzioni per i loro disturbi, ma anche disincentiva innovazione medica di qualsiasi tipo da parte delle aziende che investono capitali in tali innovazioni. Ecco perché le approvazioni accelerate sono così cruciali per entrambe le parti.
L'America è ancora globale motore per le tecnologie mediche, ma sta iniziando a perdere quota. Se vogliamo mantenere il nostro status di vertice, abbiamo bisogno di una FDA che sostenga l'innovazione come una questione di principio e di una leadership che comprenda il valore di un processo trasparente. Allo stato attuale, l'approvazione della FDA è diventata una scatola nera.
I farmaci innovativi dovrebbero raggiungere il mercato il più rapidamente e in sicurezza possibile. La burocrazia e la burocrazia sono la ragione per cui non abbiamo le auto volanti dei Jetson, e non dovremmo accontentarci di un futuro in cui anche i farmaci più efficaci per il colesterolo rimarranno nel limbo.
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