Quando Vinay Prasad è stato scelto per guidare il FDA Center for Biologics Evaluation and Research, il mondo sanitario si preparava a riceverne gli effetti. Noto per le sue analisi critiche dei processi di approvazione accelerati della FDA e per le richieste di requisiti di evidenza più approfonditi, la sua leadership potrebbe rafforzare o ostacolare il delicato equilibrio tra una regolamentazione rigorosa e un accesso tempestivo dei pazienti alle innovazioni mediche.
In un dichiarazione recente, Prasad ha chiarito una cosa: non sta cercando di annullare il passato. Non annullerà retroattivamente le approvazioni FDA esistenti né rimetterà in discussione le decisioni dei suoi predecessori.
Per i pazienti, le persone in attesa della prossima terapia rivoluzionaria contro il cancro, del prossimo vaccino o della prossima cura genetica, questo offre un certo ottimismo. Abbiamo tutti bisogno che la FDA faccia progressi.
La cosa peggiore che la FDA possa fare in questo momento è iniziare a togliere il tappeto da sotto i piedi di pazienti e sviluppatori di farmaci, riesaminando le approvazioni passate. Ricordate, le approvazioni definitive possono richiedere più di un decennio.
Le rivalutazioni creerebbero caos e innescherebbero un gioco di indovinelli normativi da cui nessuno uscirebbe vincitore. I pazienti e le loro famiglie che dipendono da questi farmaci e trattamenti si troverebbero in difficoltà.
Per fortuna non è così suonare come se Prasad sta seguendo quella strada.
Tuttavia, un altro aspetto fondamentale della sua leadership sarà il modo in cui saprà gestire la tensione tra requisiti di prova più severi e la promozione di un ambiente favorevole all'innovazione.
Per i pazienti affetti da patologie rare o potenzialmente letali, la posta in gioco è ancora più alta. Approvazione accelerata I percorsi hanno storicamente fornito un'ancora di salvezza tanto necessaria, garantendo un accesso più rapido a nuove terapie mentre gli studi post-marketing continuano a valutare l'efficacia a lungo termine e la sicurezza complessiva. Il precedente di Prasad critiche dei percorsi accelerati sollevano legittime preoccupazioni su come bilanciare la necessità di prove rigorose con l'urgenza dell'accesso dei pazienti.
L'ecosistema biotecnologico e farmaceutico americano è uno dei pochi ambiti in cui il libero mercato osa ancora fare qualcosa di grande.
A differenza dell’Europa, dove i prezzi dei farmaci sono legati alla politica e l’innovazione è resa irrilevante, gli Stati Uniti rimangono il paese indiscusso motore delle scoperte mediche globali.
La terapia genica, la terapia cellulare, i vaccini CAR-T e a mRNA non sono miracoli. Sono il prodotto di un sistema che ha permesso a idee coraggiose di progredire, anche quando il risultato finale è ancora da determinare. L'America ha un talento naturale nel far sbocciare i fiori, economicamente parlando.
Il percorso di approvazione accelerato della FDA ha svolto un ruolo fondamentale in questo progresso e abbandonarlo del tutto o invertire la rotta delle terapie già approvate causerebbe più danni che benefici.
I pazienti non sempre chiedono la perfezione; più spesso sono alla disperata ricerca di alternative in una situazione in cui hanno la sensazione che una malattia gliele abbia tolte.
La FDA è pronta per riforme significative, ma congelare l'attuale pipeline o revocare le autorizzazioni non migliorerà l'agenzia. Scoraggerà gli investimenti, rallenterà l'innovazione e creerà un'opportunità per altri Paesi di superarci nelle innovazioni biotecnologiche.
A Washington, il principio del "non nuocere" è spesso al centro dell'attenzione. Nel caso della regolamentazione della droga, è un principio a cui vale la pena attenersi.
Prasad potrebbe non guardare indietro, ma il resto di noi lo osserverà attentamente, perché i pazienti meritano un futuro in cui l'innovazione non sia impantanata dalla burocrazia.
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