As falhas do FDA são resultado de muita hesitação regulatória e burocracia. No entanto, as prescrições de mudança do Times apenas aumentariam a dose.

Um recente New York Times editorial sobre a Food and Drug Administration (FDA) reflete uma fraqueza sistemática na outrora venerável Grey Lady: Os membros do conselho editorial geralmente confiam em slogans e sabedoria popular em vez de evidências substantivas.

O editorial tinha o título: “A FDA está com problemas. Veja como consertar isso.” A agência é em apuros. Mas é devido aos próprios tipos de “consertos” que o Times recomenda.

A FDA é altamente burocrática e avessa ao risco, levando a um processo de aprovação de medicamentos lento e caro - na última contagem, mais de $2,5 bilhões para trazer um novo medicamento ao mercado. No entanto, os zagueiros de poltrona do Times querem desacelerar ainda mais e aumentar o custo e os riscos de inovar.

Supostamente, muitas drogas estão sendo aprovadas “com muito poucos dados sobre quão seguras ou eficazes elas são”, de acordo com o editorial. Mais especificamente, os reguladores supostamente fizeram “compromissos” ao aceitar “evidência substituta” de eficácia.

Na verdade, há boas razões para que os testes clínicos de novos medicamentos possam ser realizados com menos e menores ensaios. Estamos entrando na era da medicina de precisão ou personalizada, cujo mantra é “a dose certa do medicamento certo para o paciente certo na hora certa”.

Isso reflete que os tratamentos estão gradualmente mudando de uma abordagem relativamente imprecisa de tamanho único para uma abordagem mais personalizada, de modo que os pacientes possam ser encaminhados para a melhor terapia com base em sua composição genética, nas características específicas de sua doença e em outros fatores preditivos. fatores. Isso permite que os médicos evitem prescrever um medicamento que provavelmente não seja eficaz ou que possa causar efeitos colaterais graves em certos pacientes.

Como testes menores podem ser mais precisos

O editorial ignora que esses fatores tornam possível o teste de drogas em populações menores e mais bem direcionadas. Esse não é um conceito completamente novo. Sob circunstâncias apropriadas, o FDA há muito tempo usa menos e menores ensaios clínicos como base para aprovação.

O que torna isso possível é que a pesquisa médica está descobrindo cada vez mais indicadores biológicos, ou “biomarcadores” – como variantes de sequências de DNA, os níveis de certas enzimas ou a presença ou ausência de receptores de drogas – que podem ditar como os pacientes devem ser tratados e para prever a probabilidade de que a intervenção seja eficaz ou provoque efeitos colaterais perigosos.

O uso de biomarcadores permite que as empresas farmacêuticas selecionem melhor as populações de pacientes para ensaios clínicos para demonstrar a eficácia. O motivo está relacionado ao poder estatístico dos estudos clínicos: em qualquer tipo de experimento, um princípio fundamental é que quanto maior o número de sujeitos ou iterações, maior a confiança nos resultados. Por outro lado, pequenos estudos geralmente têm grandes incertezas sobre os resultados – e é aí que os biomarcadores podem fazer a diferença.

Ao definir melhor os grupos experimentais, como limitar o estudo apenas a pacientes com uma determinada mutação em seu genoma ou tumor, eles podem ajudar os fabricantes de medicamentos a projetar estudos clínicos que mostrarão “uma alta diferença relativa de tratamento” entre o medicamento e o que quer que esteja sendo em comparação com (muitas vezes um placebo, mas às vezes outro tratamento).

Por exemplo, um 2018 estudar de pacientes com certos cânceres pancreáticos ou gastrointestinais raros descobriram que a análise das “redes de sinalização de proteínas” nos tumores poderia identificar reguladores da sobrevivência do tumor. Os pesquisadores puderam então testar o efeito de várias drogas nesses reguladores. Isso permitiu que eles previssem em muitos pacientes quais medicamentos seriam eficazes nos tumores – o tipo de oncologia de precisão que possibilita ensaios clínicos menores.

Cheirando as críticas necessárias do FDA

O editorial do Times culpou a FDA por “seu papel na epidemia de opioides (os reguladores permitiram muitos opioides no mercado sem sinalizá-los adequadamente como viciantes ou mortais)”, mas, de fato, os reguladores garantiram que os medicamentos fossem seguros e eficazes quando usados de acordo com os rótulos, que, de fato, advertem sobre o potencial de dependência. Analogamente, o Departamento de Álcool, Tabaco, Armas de Fogo e Explosivos pode ser responsabilizado por muitos americanos que sofrem de alcoolismo?

Criticar o FDA por lidar com cigarros eletrônicos é fácil. Mas o editorial do Times até errou, ecoando os apelos dos proibicionistas para proibir a venda desses produtos a fumantes adultos, em vez de impor agressivamente a proibição existente de vendas a menores.

O Times poderia ter feito uma poderosa crítica baseada na ciência à agência por perpetuar o mito criado por ativistas de que os cigarros eletrônicos de nicotina tinham nada a ver com o surto de doença pulmonar do ano passado, causado por óleos de THC adulterados, não por vaporizadores de nicotina. Ao culpar incorretamente os cigarros eletrônicos pelas doenças, a desinformação do FDA impediu que inúmeros fumantes adultos mudassem para uma alternativa realmente menos prejudicial. O Times falhou em responsabilizar a agência por não dizer a verdade quando mais importava.

O editorial do Times acusa a agência de ter se tornado “muito suscetível à pressão externa”, que a maioria dos observadores do FDA considera infundada. Se a FDA favoreceu quaisquer interesses especiais, eles são os “progressistas”, incluindo a indústria de alimentos orgânicos, que sistematicamente violou os regulamentos relativos a “reivindicações de ausência” nos rótulos (como “sem OGM”) e aderindo às exigências de “ defensores da saúde pública” que rejeitam as políticas de redução de danos em relação aos cigarros eletrônicos. A solução para tais falhas é uma gestão melhor e mais inteligente.

O FDA precisa de uma dieta, não de mais dinheiro

O editorial do Times afirma que o FDA “tem muito poucos recursos e muito pouco poder para cumprir suas principais responsabilidades”. Os fatos provam o contrário. De acordo com Serviço de Pesquisa do Congresso:

Entre o ano fiscal de 2015 e o ano fiscal de 2019, o nível total do programa aprovado pela FDA aumentou de $4,507 bilhões para $5,725 bilhões. Durante esse período, o financiamento apropriado pelo Congresso aumentou em 21% e a receita com taxas de usuário aumentou em 35%. A solicitação de orçamento do FY2020 do governo foi para um nível de programa total de $5,981 bilhões, um aumento de $256 milhões (+4%) em relação ao valor aprovado do FY2019 ($5,725 bilhões).

Mais importante do que os números brutos é como os recursos da FDA estão sendo usados. A agência tornou-se extremamente pesada, com cada vez mais caixas aparecendo no topo do organograma, embora a grande maioria das ações regulatórias e de supervisão do dia-a-dia sejam tomadas no nível dos vários "centros" da FDA - os Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Centro de Segurança Alimentar e Nutrição e assim por diante. O FDA precisa fazer dieta, não ter “recursos” adicionais.

O editorial do Times endossou uma proposta recente para converter a FDA de um componente do Departamento de Saúde e Serviços Humanos em uma agência independente. Isso seria uma receita para o desastre. A intromissão política nas decisões da agência tem sido extremamente rara nos últimos anos, e as calamidades genuínas em que o FDA esteve envolvido foram ferimentos autoinfligidos que poderiam ter sido evitados com mais, não menos, responsabilidade e supervisão.

Três ilustres ex-funcionários federais apresentado na revista Health Affairs argumentos procedimentais convincentes contra tornar a FDA uma agência independente. Como uma agência independente, eles disseram, a FDA não estaria vinculada às políticas do Departamento de Justiça, potencialmente levando a posições inconsistentes sendo tomadas por diferentes partes do governo em questões que poderiam incluir política externa.

Além disso, eles apontam que a aplicação de uma abordagem consistente à regulamentação, conforme exigido pelo trabalho nas restrições de Saúde e Serviços Humanos e do Escritório de Administração e Orçamento, é uma verificação útil de regulamentações altamente caras ou equivocadas. “Também é uma maneira de o Congresso e o presidente garantirem consistência em todo o governo na aplicação de conhecimentos especializados em políticas regulatórias”, escreveram eles.

As falhas do FDA são resultado de muita hesitação regulatória e burocracia. No entanto, as prescrições de mudança do Times apenas aumentariam a dose.

Publicado originalmente aqui.

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